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È italiana la più grande biobanca al mondo di organoidi di tumore del colon
XENTURION comprende più di 100 “tumoroidi” derivati dalle cellule dei pazienti che portano la stessa firma molecolare del tumore originale e ne simulano la risposta ai farmaci
Il film The Island del 2005 racconta la drammatica storia di cloni umani creati per testare farmaci, sostituire organi e curare le malattie dei ricchi. Nella realtà, questo non sarebbe possibile per ovvie questioni etiche, ma l’idea di avere un “doppio biologico” su cui sperimentare terapie non appartiene solo alla fantascienza. I ricercatori dell’Istituto Candiolo IRCCS di Torino hanno realizzato una nuova biobanca di modelli tumorali, chiamata XENTURION. È la più grande al mondo, composta da 128 mini-tumori metastatici del colon-retto, ottenuti da campioni di tessuto di pazienti oncologici. Questi tumori “avatar” replicano il profilo molecolare del tumore originale e simulano la sua risposta ai farmaci, migliorando l'efficacia dei trattamenti personalizzati. Lo studio, a firma italiana, è stato pubblicato a fine agosto su Nature Communications.
- Di: Erika Salvatori
In avvio in Australia il primo trial con terapia CAR-T in vivo
Il Comitato Etico per la Ricerca Umana australiano ha concesso l’autorizzazione per l’avvio di uno studio clinico di Fase I con una CAR-T in vivo per il trattamento delle neoplasie a cellule B
Mentre in Europa e in Italia medici e ricercatori sono occupati nella messa a punto di terapie a base di cellule CAR-T contro le malattie autoimmuni e i tumori solidi, dall’altra parte del mondo - e precisamente in Australia - sta per prendere il via uno studio clinico che potrebbe imprimere una direzione ancora nuova allo sviluppo di queste terapie avanzate. Entro l’inverno è, infatti, previsto l’inizio di una sperimentazione basata sulla prima CAR-T in vivo destinata al trattamento delle neoplasie maligne a cellule B. Gli occhi di tutti sono dunque puntati su Interius BioTherapeutics, azienda biotech che sta promuovendo il trial, perché se i confortanti risultati ottenuti nella fase pre-clinica dovessero essere confermati su una casistica di persone, si aprirebbe un capitolo inedito che molti ambiscono a scrivere.
- Di: Enrico Orzes
CRISPR: i primi studi sulle somministrazioni multiple
Presentati i primi dati clinici che dimostrano la possibilità di somministrare più volte in vivo la terapia sperimentale basata su CRISPR per l’amiloidosi da transtiretina
In occasione del meeting annuale della Peripheral Nerve Society, che si è svolto dal 22 al 25 giugno a Montreal in Canada, Intellia Therapeutics ha presentato nuovi dati clinici che dimostrano per la prima volta le potenzialità del ri-dosaggio di una terapia sperimentale basata su CRISPR in vivo. Questi dati sono stati raccolti durante lo studio clinico di Fase I con NTLA-2001 per il trattamento dell'amiloidosi da transtiretina (ATTR), un trattamento one-shot basato su Crispr-Cas9 e che utilizza nanoparticelle lipidiche come vettori. La biotech ha dichiarato che non è prevista una seconda somministrazione per il programma clinico, ma questa possibilità – in virtù di questi dati positivi relativi alla sicurezza e all’efficacia – potrebbe essere un vantaggio per future terapie in fase di sperimentazione.
- Di: Rachele Mazzaracca
Rigenerare il cuore dopo l’infarto del miocardio
Coordinato dall’Università degli Studi di Trieste, il progetto RESCUE riunisce esperti nazionali e internazionali di rigenerazione cardiaca e neoangiogenesi
“È il mio cuore il paese più straziato”. In questo verso di San Martino, Giuseppe Ungaretti concentra l’enorme dolore per la perdita di molti amici durante il primo conflitto mondiale e, al contempo, ne celebra il ricordo. Il cuore è l’organo che per eccellenza incarna i nostri sentimenti e il suo battito è associato alla vita. È un muscolo speciale su cui i ricercatori stanno svolgendo estese ricerche, compresi studi di terapia cellulare e di terapie basate sull’RNA, con l’obiettivo di rigenerare le cellule cardiache e poterle così “riparare” dopo eventi traumatici come un infarto. Tra i tanti e vari progetti c’è quello della prof.ssa Serena Zacchigna, Direttrice del Laboratorio di Biologia Cardiovascolare dell’ICGEB (Centro Internazionale di Ingegneria Genetica e Biotecnologie), ne abbiamo parlato con lei in occasione della Giornata Mondiale per il cuore (World Heart Day) che si celebra il 29 settembre.
- Di: Enrico Orzes
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retreAT 2024 - L'intervista a
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Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
retreAT 2024 - L'intervista a
Massimiliano Petrini
IRCCS Istituto Romagnolo per lo Studio dei Tumori “Dino Amadori”
"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"
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