Osservatorio Terapie Avanzate

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Buoni i risultati delle CAR-CIK per la leucemia linfoblastica acuta di tipo B

car-cik, leucemia linfoblastica acuta di tipo B

Pubblicati i dati di uno studio clinico italiano condotto su 36 pazienti: osservata un’elevata tollerabilità del trattamento e i dati sulla remissione di malattia e sopravvivenza sono positivi

Sull’asse Monza-Bergamo sta trovando consolidamento la ricerca sulle CAR-CIK, considerate un componente di belle speranze del gruppo delle terapie basate sull’antigene CAR, di cui le CAR-T sono il rappresentante più noto e affermato. Da anni la Fondazione Tettamanti svolge la propria attività su questi innovativi trattamenti e, pochi giorni fa, sono stati pubblicati sulla rivista scientifica Blood Cancer Journal i risultati dello studio clinico accademico guidato dal professor Andrea Biondi della Fondazione Tettamanti e dal professor Alessandro Rambaldi dell’Ospedale Papa Giovanni XXIII di Bergamo. Dallo studio sono emerse l’efficacia e l’elevata tollerabilità delle cellule CARCIK nel trattamento di 36 pazienti con leucemia linfoblastica acuta di tipo B in ricaduta di malattia dopo il trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche.

: Di: Enrico Orzes; , 14 Aprile 2025

La rivoluzione biotech cinese: forte impulso alle terapie avanzate

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La Cina si sta affermando come uno dei protagonisti globali nello sviluppo delle ATMP, con un numero crescente di studi clinici e di innovazioni in corso

In occasione dell’Advanced Therapies Congress, che si è tenuto a Londra a metà marzo, la Cina si è guadagnata una presentazione tutta per sé. Su Xiao, Co-founder e Chief Technical Operations Officer di Neurophth Therapeutics, azienda cinese impegnata nello sviluppo di terapie geniche in vivo per le malattie oftalmiche con filiali sia in Cina che negli Stati Uniti, ha illustrato come il Paese asiatico stia consolidando la propria posizione nel campo delle terapie avanzate. Più di un terzo dei trial clinici oggi si svolge nella regione Asia-Pacifico, il numero si sta avvicinando rapidamente a quello degli studi condotti in Nord America, con l’Europa che si trova nettamente indietro.

: Di: Michela Moretti; , 10 Aprile 2025

Si moltiplicano le strade verso una terapia genica per la fibrosi cistica

Terapia Genica

La sinergia tra un’azienda farmaceutica, una CDMO e un consorzio di ricerca sulla fibrosi cistica ha permesso l’avvio di uno studio clinico per valutare un’innovativa terapia somministrata via aerosol

Spesso si sente enfaticamente dire che “l’unione fa la forza” ma in certi casi accade davvero così. Lo dimostra il caso di una potenziale terapia genica per la fibrosi cistica, che ha la particolarità di essere somministrata via aerosol, che è approdata alla prima fase degli studi clinici grazie alla virtuosa collaborazione tra Boehringer Ingelheim, un’organizzazione per lo sviluppo e produzione di terapie geniche e il Consorzio britannico per la terapia genica della fibrosi cistica (GTC). L’entusiasmo è più che comprensibile considerate le difficoltà che spesso si incontrano per traghettare farmaci complessi, come le terapie avanzate, dai test in laboratorio alla sperimentazione sull’uomo. Inoltre, tra i vari Paesi coinvolti nello studio clinico in partenza figura anche l’Italia con due centri: Genova e Roma.

: Di: Enrico Orzes; , 10 Aprile 2025

Terapia genica per il deficit di AADC: il racconto di un traguardo tutto italiano

Terapia Genica

Infuso il trattamento con una tecnica innovativa di neurochirurgia nella paziente più piccola trattata finora in Unione Europea: l'intervento è avvenuto al Policlinico Rodolico-San Marco di Catania

La Sicilia sul primo gradino del podio europeo per l’innovazione applicata alle malattie rare. Sono, infatti, diverse le ragioni che hanno portato al raggiungimento di questo traguardo non solo nazionale ma anche internazionale. Innanzitutto per la prima volta, precisamente al Policlinico “G. Rodolico-San Marco” di Catania, è stata utilizzata una tecnica neurochirurgica composta da neuronavigazione, TAC intraoperatoria e braccio robotico per il trattamento del deficit di decarbossilasi degli L-aminoacidi aromatici (deficit di AADC) con la terapia genica eladocagene exuparvovec. La protagonista di questa storia è una bimba siciliana che ha ricevuto il trattamento a soli 19 mesi, risultando così la paziente più piccola ad aver ricevuto la terapia in Europa. La bambina, a cui è stato dato il nome di fantasia Aurora, è la prima paziente in Italia a cui è stata somministrata la terapia di PTC Therapeutics da quando il farmaco si trova in regime di rimborsabilità dal Servizio Sanitario Nazionale, ossia da dicembre 2023 [prima di lei un bimbo siciliano di 3 anni, Simone, aveva ricevuto la terapia grazie all’autorizzazione di AIFA alla procedura di accesso anticipato stabilita dalla Legge 326/2003, n.d.r.]. Infine, la diagnosi di deficit di AADC per Aurora è arrivata grazie al programma siciliano di screening neonatale esteso (SNE) che ha permesso di individuare la malattia ultra-rara fin dalla nascita, di procedere a una tempestiva presa in carico e a una precoce somministrazione della terapia. Per raccontare dettagliatamente questa esperienza, un vero e proprio successo che rende ancora una volta l’Italia protagonista delle terapie avanzate, Osservatorio Terapie Avanzate ha organizzato oggi una conferenza stampa digital che ha illustrato come un’innovazione terapeutica supportata da competenze, multidisciplinarità e sinergie istituzionali, può rivoluzionare la storia naturale di una malattia rara e la qualità di vita dei pazienti e delle loro famiglie.