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News
Terapia cellulare: darvadstrocel in fase di ritiro dal commercio
Un recente studio ha dimostrato che non è possibile fornire ulteriori dati a supporto dell’efficacia del farmaco utilizzato per trattare le fistole perianali complesse negli adulti affetti da malattia di Crohn
Darvadstrocel (nome commerciale Alofisel) è una terapia cellulare approvata in Europa dal 2018 per il trattamento delle fistole perianali complesse – cioè passaggi anomali tra la parte inferiore dell'intestino e la pelle vicino all'ano - negli adulti affetti da malattia di Crohn luminale non attiva/lievemente attiva, nei casi in cui le fistole hanno mostrato una risposta inadeguata ad almeno una terapia convenzionale o biologica. A dicembre 2024 Takeda Pharma, l’azienda che la produce, ha ritenuto di non poter fornire ulteriori dati sull'efficacia del farmaco, come invece era stato richiesto dall’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA), e ha quindi deciso di ritirare il farmaco dal mercato e di interrompere dallo scorso dicembre ogni trattamento sui pazienti. L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha ratificato la decisione dell’EMA e ora si attende la delibera definitiva anche da parte della Commissione europea.
- Di: Rachele Mazzaracca
Terapia genica: una piattaforma italiana per le malattie del fegato
Una partnership tra l’Istituto San Raffaele Telethon e l’azienda biotecnologica milanese Genespire per lo sviluppo di una di una strategia terapeutica basata sui vettori lentivirali
Il fegato è la fucina metabolica dell’organismo, sede di produzione e smistamento di un’impensabile quantità di molecole necessarie alla sopravvivenza: dalla sintesi di proteine plasmatiche, fattori della coagulazione e composti azotati non proteici (purine, pirimidine e urea), all’accumulo di acidi grassi, fosfolipidi, trigliceridi, colesterolo, vitamine (come la B12) e acido folico fino alla produzione della bile e alla regolazione della funzione protettiva (attraverso le cellule di Kupffer). Perciò sviluppare terapie geniche contro malattie che interessano il fegato è l’obiettivo di molti ricercatori tra i quali il dottor Alessio Cantore, group leader dell’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica (SR-Tiget) e ricercatore all’Università Vita-Salute San Raffaele di Milano. Con il suo team sta lavorando all’ingegnerizzazione di vettori lentivirali per la correzione in vivo dei difetti genici associati ad alcune gravi malattie metaboliche.
- Di: Enrico Orzes
Dal sangue un gel per riparare le fratture ossee
Il nuovo biomateriale si ottiene combinando il sangue con alcune molecole sintetiche che ne migliorano le naturali capacità rigenerative senza segni di tossicità
Alcuni animali hanno capacità straordinarie di rigenerazione: le salamandre possono far ricrescere interi arti e i vermi piatti riescono a rigenerare un corpo completo da piccoli frammenti. Noi esseri umani non possediamo questi “superpoteri” ma, oltre alla straordinaria capacità rigenerativa del fegato, il nostro organismo è dotato di un sistema di riparazione naturale capace di guarire piccole lesioni e fratture. Quando ci feriamo, il sangue forma un coagulo che attiva un processo rigenerativo, riparando il tessuto lesionato. I ricercatori dell'Università di Nottingham (Gran Bretagna) hanno creato una versione migliorata di questo meccanismo naturale per guarire piccole lesioni ossee. Combinando il sangue dei pazienti con molecole sintetiche, hanno sviluppato un gel autoassemblante in grado di potenziare le capacità rigenerative naturali: i risultati sono stati pubblicati a novembre su Advanced Materials.
- Di: Erika Salvatori
La sfida del 2025? Combinare l’intelligenza artificiale con CRISPR
Dopo un 2024 all’insegna dell’IA, la pioniera dell’editing genetico Jennifer Doudna si aspetta grandi cose dall’incontro tra due delle tecnologie più celebrate del momento
L’intelligenza artificiale è ovunque e fa di tutto, in aree che spaziano dallo studio allo svago. L’entusiasmo per questa frontiera sconfina fatalmente nel sensazionalismo, perciò può diventare difficile capire quanto c’è di realistico e quanto di esagerato nelle aspettative che nutriamo. Ma l’impatto sulla ricerca scientifica si è già fatto sentire forte e chiaro a Stoccolma, con due dei Nobel assegnati nel 2024: quello per la fisica andato alle reti neurali artificiali e quello per la chimica dedicato alla previsione delle strutture proteiche. E ora, nel numero speciale di Wired dedicato al nuovo anno, è la pioniera dell’editing genetico Jennifer Doudna a illustrarne il potenziale nel suo campo. AI + CRISPR = nuove cure?
- Di: Anna Meldolesi
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a cura di Anna Meldolesi
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OTA pone le basi per la costruzione di un dialogo permanente tra le realtà coinvolte nella produzione sul territorio italiano e l’AIFA
retreAT 2024 - L'intervista a
Concetta Quintarelli
Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
retreAT 2024 - L'intervista a
Massimiliano Petrini
IRCCS Istituto Romagnolo per lo Studio dei Tumori “Dino Amadori”
"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"
Con il contributo incondizionato di
