Osservatorio Terapie Avanzate

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Terapia genica per la degenerazione maculare legata all’età

Terapia Genica

Sono diversi gli studi clinici per valutare nuove strategie terapeutiche per questa malattia che colpisce la vista e condiziona la vita di un gran numero di persone. Uno di questi è coinvolge anche l’Italia

Tra gli inconfondibili segni dell’invecchiamento, oltre al calo del tono muscolare e alla riduzione dell’udito, figura il deficit della vista: prima la presbiopia rende difficoltosa la visione da vicino, poi la cataratta offusca la vista, rendendo sfocati i colori e cambiando la sensibilità alla luce, e infine la degenerazione maculare dovuta all’età, una malattia che si manifesta principalmente nelle fasce al di sopra dei 60 anni e colpisce la visione centrale. Tante sono le condizioni patologiche dell’occhio ma quest’ultima - lo dice anche il nome stesso - è quella più direttamente correlata all’avanzamento dell’età. Per fortuna sono in atto - anche in Italia - degli studi clinici che hanno l’obiettivo di valutare innovative terapie, come quelle geniche, che potrebbe rivoluzionare l’iter di trattamento della malattia.

: Di: Enrico Orzes; , 17 Febbraio 2025

20 anni di esperienza per il trapianto di insule pancreatiche

Terapia Cellulare & Staminali

insule pancreatiche, diabete, terapia cellulare

Uno studio dell’IRCCS Ospedale San Raffaele analizza i risultati a lungo termine del trapianto su pazienti con diabete di tipo 1, delineando indicazioni fondamentali per le future terapie cellulari

Da alcuni anni ormai il trapianto di insule pancreatiche si è affermato come un metodo per ripristinare la produzione di insulina nei pazienti affetti da diabete di tipo 1 in cui una risposta immunitaria fuori scala si rivolge contro le cellule beta del pancreas, sede di produzione dell’insulina. Il lato oscuro di questa procedura è correlato alla necessità di sottoporre il paziente a una terapia immunosoppressiva e ciò impone di considerare con attenzione il sottile equilibrio tra i vantaggi e gli svantaggi. Un importante studio italiano, pubblicato la settimana scorsa su The Lancet Diabetes & Endocrinology, illustra la ventennale esperienza dell’Unità di Medicina Rigenerativa e dei Trapianti presso l’IRCCS Ospedale San Raffaele di Milano, un’analisi dei risultati a lungo termine dei numerosi interventi ha permesso di avere importanti indicazioni per migliorare l’efficacia e la sicurezza della procedura.

: Di: Redazione; , 13 Febbraio 2025

CAR-T in vivo: la nuova sfida che vede protagonista anche l’Italia

CAR-T e Immunoterapia

Ingegnerizzare i linfociti T direttamente nel corpo del paziente potrebbero rivoluzionare le terapie oncologiche, superando i limiti di produzione, di costi e di tossicità delle attuali CAR-T

Alcune scoperte hanno segnato svolte decisive in medicina: la penicillina nel 1928, la prima insulina umana ricombinante nel 1982 e, più di recente, le tecnologie di editing genomico come Crispr-Cas9, premiate con il Nobel nel 2020. Gli anni Venti di questo secolo sembrano destinati a essere quelli delle CAR-T, terapie basate sull’ingegnerizzazione delle cellule immunitarie. Già efficaci contro alcuni tumori del sangue, stanno guadagnando terreno anche in altre applicazioni, dai tumori solidi alle malattie autoimmuni. Resta però una sfida: la produzione è complessa e costosa. Per superarla, i ricercatori stanno esplorando la possibilità di generare le CAR-T direttamente nel corpo, trasformandolo in una vera e propria “bio-officina”. Una review pubblicata a gennaio su Journal Of Translational Medicine dai ricercatori della biotech Takis, unica azienda italiana impegnata su questo fronte, analizza le strategie attuali e le nuove direzioni della ricerca.

: Di: Redazione; , 12 Febbraio 2025

Terapia genica: positivi i dati a lungo termine per il trattamento della LHON

Terapia Genica

Incoraggianti i risultati a 5 anni dalla somministrazione della terapia per la neuropatia ottica ereditaria di Leber: si aprono nuove prospettive per il trattamento di questa rara malattia mitocondriale

La neuropatia ottica ereditaria di Leber (LHON) è una malattia genetica rara che porta a una rapida e progressiva perdita della vista, principalmente nei giovani adulti. Questa patologia è causata da mutazioni nel DNA mitocondriale, in particolare nel gene MT-ND4. Recentemente, l’azienda GenSight Biologics ha annunciato di aver ottenuto risultati promettenti nello studio clinico di follow-up - i partecipanti sono stati seguiti per cinque anni dopo somministrazione della terapia genica lenadogene nolparvovec (nome commericiale Lumevoq) - offrendo nuove speranze per i pazienti affetti da LHON. I dati sono stati pubblicati sulla rivista JAMA Ophtalmology a dicembre 2024.