Osservatorio Terapie Avanzate

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Terapie avanzate non regolamentate: EMA lancia un allarme

Le terapie non autorizzate (per uso clinico o trial), promosse come cure miracolose ma prive di basi scientifiche e controlli di sicurezza, sono segnalate come un grave rischio per la salute pubblica

L’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha recentemente pubblicato una dichiarazione congiunta per mettere in guardia cittadini, pazienti e professionisti sanitari sui rischi associati ai prodotti medicinali di terapia avanzata (ATMP) non regolamentati. Questi trattamenti, spesso pubblicizzati come soluzioni rivoluzionarie per tutta una serie di malattie gravi o rare, non sono sottoposti ad alcun processo di valutazione scientifica ufficiale, né approvati dalle autorità competenti. L’allarme è stato anche ripreso dall’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA). Da sempre Osservatorio Terapie Avanzate tiene alta l’attenzione sul grave fenomeno delle “truffe terapeutiche” e si impegna per dare una corretta informazione a pazienti e cittadini.

: Di: Rachele Mazzaracca; , 24 Marzo 2025

Approvata in USA una terapia cellulare per la MacTel di tipo 2

Terapie approvate

telangectasia maculare idiopatica, terapia cellulare

Si tratta della prima e unica terapia disponibile per la telangectasia maculare idiopatica di tipo 2. L’FDA ha concesso l’autorizzazione per l’utilizzo in pazienti adulti

A inizio marzo, la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato revakinagene taroretcel-lwey (nome commerciale Encelto): la prima e unica terapia disponibile per la telangectasia maculare idiopatica di tipo 2 (MacTel), una malattia progressiva che porta alla perdita della visione centrale. Il farmaco, sviluppato da Neurotech Pharmaceuticals, utilizza una tecnologia innovativa che si basa su una terapia cellulare incapsulata (ECT) che viene impiantata nell’occhio per il rilascio continuo del fattore neurotrofico ciliare (CNTF), un fattore di crescita che aiuta a proteggere le cellule retiniche dalla degenerazione e preservare la funzione visiva a lungo termine. L’obiettivo finale è stabilizzare la progressione della malattia.

: Di: Michela Moretti; , 20 Marzo 2025

CAR-T, approvata nuova indicazione d’uso per lisocabtagene maraleucel

Terapie approvate

lisocabtagene maraleucel, linfoma follicolare

La terapia diretta contro l’antigene CD19 è ora autorizzata in Europa anche per i pazienti adulti con linfoma follicolare recidivato o refrattario dopo due o più linee di terapia sistemica

Un importante traguardo per lisocabtagene maraleucel (Breyanzi): la Commissione Europea ha approvato la CAR-T sviluppata da Bristol Myers Squibb per il trattamento del linfoma follicolare recidivato o refrattario (R/R) dopo almeno due linee di terapia sistemica. Il farmaco era già autorizzato per il trattamento del linfoma diffuso a grandi cellule B, del linfoma primitivo del mediastino a grandi cellule B, del linfoma follicolare e del linfoma a grandi cellule B refrattario o recidivante. L’approvazione giunge a seguito del parere positivo del CHMP (Committee for Medicinal Products for Human Use) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA), reso pubblico a febbraio 2025.

: Di: Redazione; , 18 Marzo 2025

RNA therapies: dati di efficacia per il trattamento prenatale per la SMA

RNA Therapies

La terapia è stata assunta dalla madre in gravidanza e, a due anni e mezzo dalla nascita, la bambina non presenta sintomi della malattia. Un risultato che segna una possibile svolta nelle terapie prenatali

Per la prima volta nella storia della medicina, una bambina affetta da una grave forma di atrofia muscolare spinale (SMA) è stata trattata con successo mentre era nel grembo materno con una terapia somministrata alla madre. La bambina ha poi iniziato ad assumere lo stesso farmaco pochi giorni dopo il parto e probabilmente continuerà ad assumerlo per tutta la vita. Risdiplam (nome commerciale Evrysdi), un oligonucleotide antisenso (ASO) che agisce a livello dell’RNA messaggero e che è in commercio da qualche anno per il trattamento della SMA, sembra essere stato efficace anche se assunto dalla madre in gravidanza: la bambina, infatti, non presenta i sintomi della malattia. La Food and Drug Administration statunitense ha approvato l’approccio sperimentale solo per questo caso, ma i risultati da poco riportati sul The New England Journal of Medicine sottolineano l’importanza di un trattamento precoce e aprono le porte a nuove possibilità per il futuro.