IL PORTALE ITALIANO DEDICATO ALL'INFORMAZIONE E ALLA DIVULGAZIONE SULLE TERAPIE AVANZATE
TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
News
CAR-T: uno studio statunitense valuta la somministrazione ambulatoriale
Il trattamento ambulatoriale è considerato una soluzione innovativa per incrementare l’accessibilità e ridurre i costi delle terapie avanzate
Uno degli obiettivi del progetto “Cell Therapy Open Source” (CTOS), avviato nel 2020 grazie alla collaborazione tra l’azienda Gilead Sciences e Osservatorio Terapie Avanzate, era quello di individuare le principali sfide da affrontare per garantire ai pazienti l’accesso alle CAR-T. Oggi, in Italia sono cinque le terapie a base di cellule CAR-T approvate e rese disponibili tramite il Servizio Sanitario a tutti i cittadini che ne abbiano bisogno: mieloma multiplo, linfoma follicolare e del mediastino, leucemia linfoblastica acuta e linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL) sono le malattie contro cui agiscono questi trattamenti che stanno regalando speranze a un numero sempre crescente di persone. Ma si tratta di terapie che richiedono percorsi di erogazione dedicati. E ciò ha risvolti negativi sull’accessibilità perché non tutti i centri ospedalieri possono sostenerne la complessità.
- Di: Enrico Orzes
Perché e come donare il proprio corpo alla scienza
Generosità, altruismo e consapevolezza del valore scientifico della donazione del corpo: un atto che contribuisce al progresso della ricerca e della medicina, ma di cui si sa troppo poco
Nel nostro Paese la donazione del proprio corpo alla scienza è possibile e normata dalla Legge, ma i numeri parlano chiaro: pochissime persone optano per questa scelta. Le motivazioni sono molteplici e vanno dalle più personali, come ad esempio la religione, alla poca conoscenza sul tema che porta a non considerare la pratica. Infatti, basta pensare a quanto siano più conosciute la donazione di sangue e di organi per rendersi conto della totale mancanza di campagne informative su questo tema. Di recente, la morte di Sammy Basso - giovane ricercatore affetto da progeria (o sindrome di Hutchinson-Gliford), che lavorava su CRISPR e che ha lasciato il suo corpo alla scienza affinché si possa studiare la sua rarissima malattia - ha puntato i riflettori su questa pratica poco diffusa in Italia.
- Di: Rachele Mazzaracca
HTA per le terapie geniche: un approccio integrato per un futuro sostenibile
In occasione del Congresso SIHTA, è stato organizzato un simposio dedicato al Health Technology Assessment nella valutazione delle terapie geniche, portando come esempio il caso dell’emofilia
Alle terapie avanzate è stato spesso attribuito un intrigante fascino futuristico, quasi come se fossero collocate ben al di là di un immaginario confine tra presente e futuro. Invece, esse sono già entrate a far parte dello scenario medico attuale portando nuove sfide nel sistema economico-sanitario che regola l’introduzione dei nuovi farmaci da distribuire attraverso il Servizio Sanitario nazionale (SSN). Perciò, mai come adesso si ravvisa l’urgenza di affrontare il tema dell’Health Technology Assessment (HTA) per queste innovative terapie. Un importante momento di confronto in quest’ambito si è svolto tra esperti, clinici, decisori e rappresentanti dell’industria in occasione del Simposio dal titolo “Sfide e complessità dell’HTA delle terapie geniche: il modello dell’emofilia” organizzato nella cornice del XVII Congresso nazionale della Società Italiana di Health Technology Assessment (SIHTA), svoltosi a Roma dal 5 al 7 novembre.
- Di: Enrico Orzes
Terapia genica per l’adrenoleucodistrofia cerebrale: alcuni aggiornamenti
Sono stati confermati i risultati positivi a lungo termine del trattamento con elivaldogene autotemcel, ma sono stati rilevati alcuni casi di tumore del sangue
A inizio ottobre sono stati pubblicati sul The New England Journal of Medicine (NJEM) gli esiti a lungo termine dei pazienti trattati con la terapia genica elivaldogene autotemcel (eli-cel, nome commerciale Skysona), evidenziando l’efficacia ma anche alcuni problemi di sicurezza. I dati pubblicati mostrano che 7 dei 67 bambini che hanno ricevuto la terapia genica sviluppata da bluebird bio per l’adrenoleucodistrofia cerebrale (CALD), nel contesto di studi clinici, hanno poi sviluppato tumori del sangue. Di questi sette casi, quattro sono stati sviluppati da giugno 2022, quando tre casi di cancro avevano già messo in allerta la Food and Drug Administration (FDA) statunitense, che ha poi approvato la terapia in seguito a ulteriori valutazioni. I ricercatori temono che nei prossimi anni altri pazienti potrebbero sviluppare il cancro e per questo li stanno monitorando con regolari prelievi di sangue.
- Di: Rachele Mazzaracca
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a cura di Anna Meldolesi
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retreAT 2024 - L'intervista a
Concetta Quintarelli
Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
retreAT 2024 - L'intervista a
Massimiliano Petrini
IRCCS Istituto Romagnolo per lo Studio dei Tumori “Dino Amadori”
"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"
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Pierluigi Russo
AIFA
"Sono uno strumento di gestione della rimborsabilità e dell’accesso alle terapie a carico del Servizio Sanitario Nazionale"
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