Osservatorio Terapie Avanzate

News

Cellule staminali pluripotenti indotte: un nuovo protocollo sperimentale per il trattamento del diabete

Dagli USA la ricetta per la produzione di cellule che secernono insulina con maggiore efficienza. Si tratta per ora di sperimentazioni precliniche

Potremo usare le cellule staminali per produrre le cellule B delle isole del Langerhans e far si che producano insulina, curando così il diabete? La domanda rimbalza da molto tempo nella mente degli scienziati di tutto il mondo e, oggi, potrebbe trovare risposta affermativa grazie ai risultati di uno studio americano pubblicati sulla rivista Stem Cell Reports.

: Di: Enrico Orzes; , 05 Marzo 2019

Terapia genica: ottimi risultati per la beta-talassemia

Terapia Genica

Lo studio condotto in Italia dimostra la sicurezza e l’efficacia della strategia terapeutica, anche su pazienti pediatrici

La terapia genica sbarca nel mondo della clinica. E lo fa passando per il territorio della beta-talassemia , una malattia tanto eterogenea sul piano della presentazione clinica quanto frammentata e variabile sul piano delle mutazioni che la innescano. Uno studio italiano di recente pubblicato sulla rivista Nature Medicine riporta i risultati di un trial clinico condotto su 9 pazienti di età diversa ma tutti accomunati dall’essere affetti da una forma grave di beta-talassemia ed essere perciò, trasfusione-dipendenti.

: Di: Enrico Orzes; , 05 Marzo 2019

Immunoterapia: quali tumori rispondo meglio?

CAR-T e Immunoterapia

Uno studio americano suggerisce che i tumori ad alto tasso di mutazioni a danno del DNA rispondano meglio alle terapie con farmaci immunoterapici

L’idea di usare il sistema immunitario per combattere i tumori ha sempre ricoperto un grande fascino e la scoperta dei cosiddetti farmaci inibitori dei checkpoint (ICI), alla quale è stato assegnato il premio Nobel per la Medicina 2018, ha rivoluzionato il trattamento di forme tumorali avanzate. Si tratta di una classe di anticopri, come il complesso PD-1/PD-L1, che agisce specificamente sulle molecole coinvolte nei tortuosi meccanismi che favoriscono il tumore nel suo tentativo di evasione dal controllo del sistema immunitario.

: Di: Enrico Orzes; , 05 Marzo 2019

CAR-T, la rivoluzione dell'immunoterapia. La storia e le sperimentazioni in corso

CAR-T e Immunoterapia

L’Italia si sta ricavando un ruolo di primo piano nelle sperimentazioni cliniche che impiegano queste “cellule potenziate” contro leucemie, linfomi e alcuni tumori solidi

CAR-T cell è l’acronimo di Chimeric Antigen Receptor T-cell e, per esteso, indica una tecnica di modifica dei linfociti T che, così potenziati, riescono ad attaccare e distruggere le cellule tumorali.

: Di: Enrico Orzes; , 05 Marzo 2019

Terapia genica per la distrofia muscolare di Duchenne: a che punto siamo?

Terapia Genica

Sono tre gli studi clinici attualmente in corso negli Stati Uniti

Si è tenuta a Roma, dal 16 al 17 febbraio, la XVII Conferenza Internazionale dedicata alla distrofia muscolare di Duchenne (DMD) e Becker (BMD) organizzata da Parent Project onlus , che ha riunito circa 600 persone – ricercatori, clinici, aziende farmaceutiche, pazienti e famiglie - provenienti da 27 nazioni del mondo. La sessione di apertura è stata dedicata alle strategie più innovative in via di sviluppo per la Duchenne: la terapia genica, la terapia cellulare e l’editing genomico.

: Di: Francesca Ceradini, Enrico Orzes; , 27 Febbraio 2019

Editing genomico, per CRISPR è tempo di CasX

CRISPR & Editing genetico

Una nuova proteina potrà essere usata per migliorare ulteriormente la sofisticata tecnica che sta rivoluzionando la medicina

Si chiama CasX ed è la nuovissima innovazione in tema di editing genomico: un nuovo enzima che andrà presto ad aggiungersi all’arsenale del sistema CRISPR, il “taglia e cuci molecolare” che consente di intervenire sul DNA, correggendolo ed eliminando le mutazioni alla base di svariate patologie ereditarie.