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TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
News
Editing genomico: tredicimila il record dei refusi corretti con un colpo di CRISPR
Messo a punto un sistema in grado di correggere simultaneamente migliaia di sequenze ripetute senza scatenare danni cellulari. Importante strumento per studiare i processi genetici di alcune patologie
C’era una volta l’ingegneria genetica, che permetteva di modificare faticosamente un gene alla volta. Ora c’è l’editing genomico, e il laboratorio di George Church ha dimostrato di poter ottenere migliaia di mutazioni mirate in una singola cellula, con un colpo di CRISPR. L’impresa, descritta sul sito delle pre-pubblicazioni rapide bioRxiv dal gruppo dell’Università di Harvard è da Guiness dei primati e straccia il precedente record, stabilito quattro anni fa sempre da Church, sempre con CRISPR.
- Di: Anna Meldolesi
CAR-T per il Lupus Eritematoso Sistemico? Intervista al Prof. Lorenzo Dagna, San Raffaele Milano
Uno studio effettuato su un modello animale ha dato risultati incoraggianti ma il salto dall’oncologia alle malattie croniche potrebbe non essere così semplice
Parafrasando Homer Simpson, in medicina il Lupus potrebbe essere la “causa di e la soluzione a” un gran numero di casi clinici, ma di fronte a una tale eterogeneità di manifestazioni cliniche e sintomatiche anche una terapia risolutiva non è facile da scovare. Per tale motivo merita attenta considerazione la pubblicazione, sulla rivista Science Translational Medicine , dei risultati di uno studio che dimostrebbero come le CAR-T siano in grado di funzionare non solo nel trattamento delle neoplasie ma anche di certe malattie autoimmuni.
- Di: Enrico Orzes
CRISPR: nuovi risultati per la Duchenne
L’editing genomico è in via di sviluppo preclinico per la DMD. Due recenti studi hanno aggiunto nuovi importanti tasselli.
I ricercatori della Duke University hanno dimostrato che un singolo trattamento di editing genomico con CRISPR può correggere la distrofia muscolare di Duchenne (DMD) in modo sicuro e stabile per più di un anno nei topi, nonostante ci siano state risposte immunitarie e modifiche non previste sul DNA. In un altro studio, firmato dai ricercatori della University of Texas Southwestern Medical Center, CRISPR è stato usato per correggere una mutazione caratteristica nella DMD, la delezione dell’esone 44, in modelli murini e in cellule umane.
- Di: Rachele Mazzaracca
Libertà di scienza e libertà di scelta all’epoca di CRISPR. Una riflessione con Gilberto Corbellini
Vietare o delegittimare? E quale ruolo per la comunicazione scientifica? Queste (ed altre) le domande aperte
Nel 1972 il biologo molecolare Paul Berg mise a punto il metodo per ottenere il DNA ricombinante. Il metodo grazie al quale oggi otteniamo in sicurezza, ad esempio, l’insulina per trattare il diabete e molti dei farmaci per il trattamento dell’emofilia. Allora però di DNA ricombinante si sapeva ben poco e in molti si preoccuparono dei potenziali risvolti di sicurezza della tecnologia. Berg voleva infatti inserire un DNA ricombinante, formato dal virus SV40 (del quale era nota la cancerogenicità) e da un batteriofago, in una cellula di Escherichia coli.
- Di: Ilaria Vacca
Cellule staminali e stampanti 3D per il trattamento delle malformazioni degli orecchi
In Cina è stata sperimentata una nuova tecnica di ricostruzione del padiglione auricolare su bambini affetti da microtia
L’incrocio tra un’esigenza clinica ancora insoddisfatta come quella espressa dalla microtia, un settore della ricerca dalle potenzialità esplosive come quello delle cellule staminali e l’avanguardia di una tecnologia, che nel giro di pochi anni è uscita dai laboratori di ricerca e sta già trovando collocazione sugli scaffali dei negozi, come la stampa 3D non può sfornare nulla di meno di qualcosa di rivoluzionario. A dimostrarlo è un articolo apparso sulla rivista EbioMedicine, e pubblicato da un gruppo di ricercatori guidato da Guangdong Zhou dell’Università di Shanghai che ha trattato cinque piccoli pazienti affetti da microtia.
- Di: Enrico Orzes
Organoidi. Il primo mini-cervello umano creato in laboratorio
È stato in grado di collegarsi al midollo spinale di un modello animale e di trasmettere impulsi. Sarà utile per comprendere come si sviluppano patologie quali la schizofrenia e l’epilessia
La scienza in questi anni ha compiuto progressi tali da sconfinare nel campo della fantascienza. Basta pensare agli organoidi: aggregati di cellule spontaneamente organizzati secondo uno schema preciso e predeterminato e che finiscono per assumere una configurazione tridimensionale e assomigliare a degli organi in miniatura.
- Di: Enrico Orzes
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OTA pone le basi per la costruzione di un dialogo permanente tra le realtà coinvolte nella produzione sul territorio italiano e l’AIFA
retreAT 2024 - L'intervista a
Concetta Quintarelli
“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
retreAT 2024 - L'intervista a
Massimiliano Petrini
"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"
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