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TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
News
Organoidi. Potenzialità e limiti dei mini-cervelli per lo studio di patologie cerebrali
L’opportunità di ricorrere a modelli 3D apre le porte a studi clinici mai condotti in passato, ma occorre prestare attenzione a non superare i confini della bioetica
Se quello tra la ricerca e le malattie neurodegenerative e psichiatriche fosse un match di boxe, fino a qualche anno fa il vantaggio poteva sembrare tutto a favore di queste terribili patologie. Ma il progressivo affinamento delle tecniche di imaging ha portato, negli anni, a un sovvertimento delle parti e adesso, grazie agli organoidi, la ricerca ha un duro colpo a queste patologie. L’ascesa dei modelli cellulari tridimensionali in scala ridotta si accompagna non solo all’evoluzione delle tecniche di manipolazione delle cellule staminali ma anche all’introduzione di tecnologie di ultima generazione come la stampa 3D.
- Di: Enrico Orzes
La terapia genica che restituisce la vista
Per la prima volta in Italia, al Policlinico Vanvitelli di Napoli, due bambini affetti da distrofia retinica ereditaria sono stati trattati con la terapia genica
“Questi sono i primi due bambini affetti da distrofia retinica ereditaria causata da mutazioni bialleliche in un gene denominato RPE65 che vengono trattati in Italia con questa nuova terapia: la terapia Luxturna™ (voretigene neparvovec) che fornisce una copia funzionante di questo gene ed è in grado, attraverso una singola somministrazione, di migliorare la capacità visiva dei pazienti” ha dichiarato la prof.ssa Simonelli, Direttrice della Clinica Oculistica dell’Ateneo Vanvitelli. Una vera e propria rivoluzione terapeutica per le persone con questa compromissione della vista, che, fino ad oggi, non hanno avuto opzioni terapeutiche.
- Di: Rachele Mazzaracca
Terapie avanzate: le eccellenza italiane premiate oltreoceano
Dalle CAR-T alla terapia genica, passando per le staminali. Sono quattro i ricercatori italiani premiati al Congresso dell'American Society of Hematology (ASH)
L’Italia si sa, è la culla di molte terapie avanzate. Qui – per citarne qualcuna – sono nate la prima terapia di medicina rigenerativa a base di cellule staminali autologhe (Holoclar) e la prima terapia genica con cellule staminali approvata al mondo (Strimvelis). E il filone della ricerca d’eccellenza non sembra essersi estinto, come confermano i recenti premi assegnati a quattro ricercatori italiani, durante il 61esimo Congresso dell'American Society of Hematology (ASH), svoltosi dal 7 al 10 dicembre a Orlando in Florida. Leucemia mieloide acuta (LMA) resistente alla terapia, anticorpi bispecifici, un diverso approccio per la cura della beta-talassemia e CAR-T “low-cost”, sono i promettenti ambiti su cui sono impegnati i giovani “trainees” premiati.
- Di: Cristina Tognaccini
Terapie avanzate: dai virus modificati alla cura delle malattie genetiche
Al Focus Live 2019 di Milano Mirko Pinotti racconta come il futuro delle malattie genetiche, e non solo, dipenda anche dalle tecniche innovative nell’ambito della terapia genica
La moderna biologia molecolare ci fornisce gli strumenti per poter trovare, in un prossimo futuro, una cura per le malattie genetiche e trattamenti efficaci per i tumori. All’interno del Museo Nazionale Scienza e Tecnologia Leonardo Da Vinci, il prof. Mirko Pinotti, Direttore del Dipartimento di Scienze della Vita e Biotecnologie all'Università di Ferrara, ha raccontato ai visitatori di Focus Live 2019 come funzionano virus e forbici molecolari nelle terapie avanzate. L’attenzione è stata posta sulla terapia genica, già protagonista dell’installazione immersiva a 360° e 7K, fruibile al pubblico per tutta la durata dell’evento milanese.
- Di: Rachele Mazzaracca
Cellule staminali per arrestare la progressione di un raro disturbo neurologico
Le cellule staminali pluripotenti indotte si sono rivelate utili sia come modello per valutare terapie farmacologiche sia come trattamento stesso contro la malattia di Pelizaeus-Merzbacher
Al Centro Eli e Edythe Broad per la Medicina Rigenerativa e per la Ricerca sulle Cellule Staminali dell’Università della California, David H. Rowitch è il minimo comune denominatore tra due équipe di scienziati che hanno lavorato su due differenti fronti di utilizzo delle cellule staminali per una rara patologia del sistema nervoso quale è la malattia di Pelizaeus-Merzbacher (PMD). In uno studio apparso lo scorso ottobre sulla rivista Cell Stem Cell i ricercatori hanno utilizzato le staminali per approfondire il meccanismo con cui si sviluppa la malattia e per identificare nuove possibili opzioni di cura. In un altro articolo, pubblicato sulle pagine della rivista Stem Cell Reports le cellule staminali sono state impiegate direttamente sulle cellule neuronali dei pazienti con PMD nel tentativo di arrestare il decorso della malattia.
- Di: Enrico Orzes
Terapia genica. Un algoritmo “made in Italy” per la beta-talassemia
Un gruppo di esperti italiani ha messo a punto un sistema per selezionare i pazienti idonei per il trattamento. È stato presentato, insieme agli aggiornamenti sulla terapia genica, al Convegno ASH.
Buone notizie dagli Stati Uniti e precisamente da Orlando, in Florida, dove all’annuale Congresso dell'American Society of Hematology (ASH), sono stati presentati ulteriori dati incoraggianti sulla terapia genica LentiGlobin contro la beta-talassemia, approvata lo scorso giugno dall'Agenzia dei medicinali europea (EMA) lo scorso giugno con il nome commerciale Zynteglo. Proprio per non trovarsi impreparati all’arrivo di questa innovativa e costosa terapia in clinica, un gruppo di esperti italiani ha sviluppato un algoritmo per selezionare le persone affette da beta-talassemia trasfusione-dipendente (TDT) più idonee a ricevere il trattamento. Il documento, pubblicato dalla Società Italiana Talassemie ed Emoglobinopatie (SITE), è frutto di un'iniziativa auto-finanziata.
- Di: Cristina Tognaccini
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“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
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Massimiliano Petrini
"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"
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