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TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
News
Terapie Avanzate. Pubblicate da ARM le indicazioni per un accesso transnazionale
L'Alliance for Regenerative Medicine invita a ricorrere agli strumenti legislativi a disposizione per facilitare ai pazienti l’accesso in Europa alle terapie e abbattere le barriere nazionali.
Partire con il piede giusto nella costruzione di un’ Europa più solida e coesa è fondamentale specie quando si fa riferimento alla sfera della salute e, in modo ancora più particolare, quando si affronta il tema delle malattie rare. In questo senso le differenze legislative e regolatorie tra i vari stati devono ridursi a zero in favore di una gestione del paziente universale e armonica sotto il profilo clinico e terapeutico. Tale è, infatti, uno degli obiettivi dell’Alliance for Regenerative Medicine (ARM) che, con la pubblicazione di un documento sugli accessi regionali alle terapie avanzate, invita a una profonda riflessione. Ne parliamo con Michela Gabaldo, Responsabile Alleanze Industriali e Affari Regolatori di Fondazione Telethon, che ha contribuito ad un’analisi dei percorsi legali descritti nel documento.
- Di: Enrico Orzes
Mappa in 3D del corpo umano a risoluzione cellulare
Il progetto statunitense mira a realizzare la più accurata mappa di interazioni cellulari a livello di organi e tessuti. Un nuovo tassello per capire l’origine di alcune malattie e come combatterle
Sedici anni fa si è concluso il Progetto Genoma, l’ambiziosa opera di mappatura del genoma umano avviata nel 1990 che ha permesso agli scienziati di fare una “fotografia” dell’insieme dei nostri geni e di scoprire che sono molti meno di quelli che si pensava (circa 25.000), mettendo così in luce una complessità funzionale che anche le menti più brillanti della biologia non avevano saputo immaginare. I ricercatori che hanno partecipato a quella straordinaria impresa sono il moderno equivalente di Charles Lindbergh o Neil Armstrong. Oggi lo stesso spirito di esplorazione sta spingendo gli scienziati del National Institutes of Health (NIH) ad intraprendere una nuova missione esplorativa per creare un atlante in tre dimensioni di tutti i tessuti che compongono il corpo umano.
- Di: Enrico Orzes
CAR-T. Identificato un nuovo recettore esclusivo per i tumori
Una ricerca di base, effettuata in Gran Bretagna, ha identificato una popolazione di cellule T che potrebbe offrire una nuova arma contro diversi tipi di tumori, anche solidi
Non si è ancora placato l’entusiasmo per i risultati che le CAR-T stanno riscuotendo per alcune gravi forme di tumori del sangue, che già esperti e non, incominciano a scalpitare anche per la loro possibile applicazione contro i tumori solidi. Due in particolare sono state le notizie al centro dell’attenzione pubblica in questi giorni: la ricerca di base (effettuata su modelli animali) dell’Università di Cardiff, che ha identificato una popolazione di cellule T che potrebbe offrire una nuova arma contro diversi tipi di tumori, anche solidi; la partenza in Italia di un progetto triennale in 13 dei 26 IRCCS di Alleanza Contro il Cancro (ACC), mirato proprio a sviluppare nuove CAR-T contro tumori oggi non coperti dall’industria farmaceutica.
- Di: Cristina Tognaccini
Terapia cellulare. A Torino trattati con staminali tre neonati in attesa di trapianto di fegato
Uno studio italiano ha testato la sicurezza di un trattamento a base di cellule staminali epatiche in tre neonati colpiti da rare e gravissime malattie metaboliche ereditarie
Si tratta di una notizia che è stata riportata da molte testate giornalistiche, non solo perché il successo di questo intervento è da ascrivere ad un team di ricerca tutto italiano ma anche - e soprattutto - perché i piccoli pazienti che soffrono di queste rare patologie non possono far altro che attendere un trapianto di fegato che, purtroppo, non sempre si rende possibile nei primi mesi di vita con conseguenze per molti di loro spesso fatali. Pubblicato lo scorso dicembre sulla rivista internazionale Stem Cell Reviews and Reports, lo studio ha coinvolto medici e ricercatori dell’Ospedale Regina Margherita e dell’Ospedale Molinette afferenti alla Città della Salute di Torino, oltre che del Centro Interdipartimentale di Ricerca per le Biotecnologie Molecolari dell’Università di Torino (MBC). Un assalto diretto e plurispecialistico ad un insieme di patologie le cui ricadute sui neonati rischiano di diventare davvero molto gravi.
- Di: Enrico Orzes
CRISPR. Identificato l’interruttore che spegne il sistema di editing genomico
La scoperta casuale di un microbiologo dell’Università della California potrebbe stravolgere gli scenari della biotecnologia, cambiando in maniera profonda le modalità di azione di CRIPSR-Cas9
Chi pensava che il potere di CRISPR fosse illimitato si sbagliava di grosso perché se c’è una cosa che l’evoluzione ci insegna è che nulla al mondo è definitivo. Il sistema di protezione dalle infezioni virali noto come CRISPR, che in questi anni per il grande pubblico ha assunto le fattezze di uno strumento di precisione chirurgica per modificare il DNA, correggendo di fatto le sequenze contenti quelle mutazioni che causano gravi malattie, può essere fermato. E ciò presumibilmente grazie a dei virus che, nel tempo, sono riusciti a eluderne l’elaborato sistema di controllo. La notizia è di quelle che potrebbe far tremare i polsi di ricercatori e investitori ma, a ben guardare, sono più i vantaggi che gli svantaggi che porta con sé questa sensazionale scoperta di cui si è parlato anche sulla rivista Nature lo scorso 25 gennaio.
- Di: Enrico Orzes
Terapia genica per trattare la dipendenza da cocaina
Uno studio preclinico della Mayo Clinic ha dimostrato, nei topi, sicurezza ed efficacia dell’approccio che mira a “smontare” la cocaina prima che arrivi al cervello
Da anni ormai si parla di terapia genica per sconfiggere, per lo più, malattie incurabili ed ereditarie, come l’ADA-SCID (la prima malattia ad essere trattata in Europa con questo approccio) o la beta-talassemia, l’ultima in ordine di tempo a ricevere l’approvazione per un trattamento di questo tipo. Quello che invece risulta essere una vera e propria novità nel campo delle terapie avanzate è la cura della dipendenza da sostanze d’abuso, in particolare la cocaina in particolare. L’idea è portata avanti da un gruppo di ricercatori della Mayo Clinic di Rochester nel Minnesota (USA), il cui obiettivo è raggiungere l’approvazione, da parte della Food and drug administration (FDA) statunitense, per una prima sperimentazione clinica in pazienti con abuso di cocaina. Obiettivo che sembra più vicino dopo il recente studio pubblicato su Human Gene Therapy.
- Di: Cristina Tognaccini
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“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
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"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"
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