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TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
News
Immunoterapia. Sviluppata una terapia a base di cellule T per combattere gravi patologie virali
Viralym-M ha appena ricevuto la designazione PRIME dall’EMA. Si tratta di una terapia sperimentale, a base di cellule di donatori terzi e pronte all’uso, che ha l’obiettivo di ripristinare l’immunità contro specifici virus in pazienti immunocompromessi.
Quando il sistema immunitario non funziona correttamente le difese dai patogeni sono disattivate. È più o meno la stessa cosa che accade ad un personal computer collegato ad internet ma privo di un antivirus: può essere facilmente infettato e, in casi estremi, diventare del tutto inutilizzabile. Il sistema immunitario è il nostro antivirus ma, come avviene nelle immunodeficienze o nei pazienti sottoposti a trapianto di cellule staminali da donatore, può essere disattivato aprendo così le porte a nemici quali citomegalovirus, herpesvirus o virus di Epstein Barr. Per questo AlloVir ha sviluppato una terapia cellulare a base di linfociti T virus specifici, che fanno parte del sistema di difesa naturale dell’organismo e proteggono le persone sane da numerosi virus responsabili dell’insorgenza di malattie.
- Di: Redazione
CRISPR e diagnosi: nel mirino le infezioni virali
La diagnostica è un ambito in cui CRISPR sta facendo grandi progressi. Virus che mettono a rischio la salute pubblica, come il 2019 nCoV, potrebbero essere individuati in modo rapido ed economico
La tecnica di editing genomico CRISPR è conosciuta per la sua capacità di modificare il DNA, ma può fare molto di più. Una delle possibili applicazioni è l’ambito diagnostico: infatti, la tecnica di editing permette di identificare le infezioni di virus e batteri grazie all’utilizzo di diverse proteine Cas, con discreti vantaggi rispetto ai metodi tradizionali, ad esempio la velocità dei test e i costi ridotti. L’azienda Mammoth Biosciences, che può vantare tra i fondatori la pioniera di CRISPR Jennifer Doudna, ha annunciato a fine gennaio di aver raccolto 45 milioni di dollari di fondi da investire, tra le altre cose, proprio nella diagnostica basata su CRISPR. La ricerca di un metodo di rilevamento rapido per il coronavirus 2019 nCoV (nome ufficiale confermato SARS-CoV-2, N.d.R.), che sta facendo molto parlare di sé in questo ultimo mese, rientra negli obiettivi delle loro attuali collaborazioni.
- Di: Rachele Mazzaracca
Organoidi per lo studio della cancerogenesi e del trattamento dei tumori pediatrici
Al CIBIO di Trento si lavora su un modello tridimensionale estremamente accurato di medulloblastoma per capire come si sviluppi questo tumore e per identificare nuovi specifici farmaci
Al solo sentir pronunciare la frase “cervelli in provetta” si evocano le fantascientifiche atmosfere di cartoni come Futurama, tuttavia questa semplicistica ma efficace espressione si può riferire alla produzione degli organoidi, modelli cellulari estremamente realistici che gli studiosi di tutto il mondo stanno impiegando nella ricerca di una cura per patologie oncologiche prive di un’eziologia e di una terapia specifica. Proprio in Italia, presso il Centro di Biologia Integrata (CIBIO) di Trento, l’uso degli organoidi nella ricerca sul medulloblastoma ha recentemente prodotto risultati di notevole interesse.
- Di: Enrico Orzes
CAR-T. Avviato al San Raffaele il trial clinico su leucemia mieloide acuta e mieloma multiplo
Il primo paziente ha già ricevuto la nuova terapia a base di CAR-T CD44v6 sviluppata in collaborazione con MolMed. Le sue condizioni sono buone.
Dopo aver ricevuto l’approvazione ufficiale di AIFA, è ora partito il primo studio clinico con terapia CAR-T CD44v6 per la leucemia mieloide acuta e il mieloma multiplo all’IRCCS Ospedale San Raffaele di Milano. Il primo paziente, affetto da mieloma multiplo, è stato infuso poche settimane fa e il trattamento non ha causato nessuna reazione avversa. Lo ha dichiarato Fabio Ciceri, professore di Ematologia presso l’Università Vita-Salute San Raffaele e primario dell’Unità di Ematologia e Trapianto di Midollo Osseo, quale Principal Investigator dello studio internazionale multicentrico di Fase I/II, la settimana scorsa durante l’European CAR T Cell Meeting svoltosi a Barcellona.
- Di: Enrico Orzes
Terapia genica per β-talassemia. Germania primo Paese a dare il via libera
Il segreto del primato: un HTA e un processo di rimborso favorevole all’innovazione. Tra i Paesi che seguiranno potrebbe esserci l’Italia, dove è in corso il processo di negoziazione con l’AIFA.
LentiGlobin, la terapia genica per la β-talassemia trasfusione-dipendente (TDT), debutta in Europa dove il numero di pazienti talassemici è di gran lunga maggiore rispetto agli Stati Uniti. Dopo la sua autorizzazione all’immissione in commercio da parte della Commissione europea, avvenuta lo scorso giugno, la Germania è il primo Paese a rendere questa terapia disponibile ai pazienti. A chi si chiede come abbia fatto ad avere questo primato, Susanne Digel, General Manager di bluebird bio Germania (azienda che ha sviluppato LentiGlobin, con il nome commerciale Zynteglo) risponde che “il Paese ha in atto una valutazione delle tecnologie sanitarie (HTA, Health Technology Assessment) e un processo di rimborso favorevole all’innovazione. Permette il rimborso - spiega – mentre le valutazioni del valore e le trattative sui prezzi avvengono nel primo anno sul mercato”.
- Di: Cristina Tognaccini
Terapie personalizzate. Industrializzarle per renderle accessibili ai pazienti
I farmaci ad personam sono la medicina del futuro, ma gli ostacoli da superare sono molti, primo tra tutti il costo. La standardizzazione del processo potrebbe migliorare la situazione
La medicina personalizzata viene presentata come la terapia del futuro ma, sebbene l’innovazione stia trainando la ricerca biomedica, bisogna fare i conti con quello che c’è sull’altro piatto della bilancia. Terapie all’avanguardia, come le CAR-T o le terapie su RNA, sono molto costose, richiedono un sistema di produzione complesso e particolari accorgimenti per la somministrazione ai pazienti. Da sempre, tra le prime applicazioni delle terapie innovative ci sono le malattie rare e altre malattie molto gravi: la ricerca prosegue incessantemente in tutto il mondo, ma il numero di pazienti sottoposti a queste terapie a livello globale è ancora basso. Industrializzare le terapie personalizzate, anche se può sembrare illogico, potrebbe essere la soluzione per renderle più accessibili.
- Di: Rachele Mazzaracca
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OTA pone le basi per la costruzione di un dialogo permanente tra le realtà coinvolte nella produzione sul territorio italiano e l’AIFA
retreAT 2024 - L'intervista a
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“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
retreAT 2024 - L'intervista a
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"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"
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