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News
Modelli di embrioni umani creati da cellule staminali: come regolamentarli?
L’articolo dell’International Society for Stem Cell Research approfondisce l’argomento, analizzando lo stato attuale della ricerca, della regolamentazione e le controversie etiche
Generare modelli in vitro in grado di replicare aspetti dello sviluppo embrionale precoce a partire da cellule staminali umane e di topo: un ambito della ricerca che da qualche anno viene portato avanti da diversi laboratori nel mondo e che sta progredendo sempre di più. Specialmente nei topi, i modelli riproducono alcune fasi chiave riguardo al destino delle cellule e imitano le disposizioni spazio-temporali dei tessuti embrionali ed extra-embrionici che avvengono durante lo sviluppo e l’impianto in utero. Se si riuscisse a fare la stessa cosa con modelli di embrione umano, la scienza biomedica ne trarrebbe grande beneficio e si potrebbero comprendere meglio le fasi iniziali dello sviluppo. Ad oggi però, come descritto nell’articolo pubblicato a metà gennaio su Stem Cells Reports, mancano delle linee guida definite per la gestione di questi studi.
- Di: Rachele Mazzaracca
Cellule Staminali. Primo trapianto di staminali cardiache su paziente affetto da cardiopatia ischemica
Lo studio clinico, condotto in Giappone, è il primo al mondo e ha utilizzato cellule staminali pluripotenti indotte ottenute in laboratorio e trapiantate sul cuore del paziente.
Un cuore che non riceva il corretto apporto di ossigeno è destinato a morire. I tessuti si atrofizzano e non riescono più svolgere la loro funzione mandando il paziente incontro al rischio di infarto del miocardio. Si parla allora di cardiopatia ischemica, una delle prime ragioni di mortalità al mondo. Infatti, la causa di questa situazione è l’aterosclerosi che concorre all’ostruzione delle coronarie e aumenta il rischio di infarto e di angina pectoris. Per contrastare questa realtà nosologica i ricercatori hanno puntato all’utilizzo di cellule staminali e un team di ricerca guidato dal prof. Yoshiki Sawa, del Dipartimento di Chirurgia Cardiovascolare dell’Università di Osaka, è così riuscito a eseguire il primo trapianto di cellule muscolari cardiache al mondo.
- Di: Enrico Orzes
CRISPR sfida la Duchenne. Nuovi incoraggianti risultati da due studi su modelli animali
Correggere in maniera sempre più efficiente, e permanente, il difetto genetico alla base della grave patologia muscolare. Obiettivo raggiunto da due studi preclinici, uno statunitense e l’altro tedesco
Da diversi anni la distrofia muscolare di Duchenne (DMD) è entrata nel mirino di CRISPR, l’ormai noto sistema di editing genomico che ambisce a combattere le malattie genetiche puntando alla correzione dei difetti presenti nel DNA. Una serie di studi hanno finora dimostrato la capacità di Crispr-Cas9 di correggere alcune mutazioni alla base della DMD, ma il grado di efficienza e l’effetto a lungo termine sono ancora un tallone di Achille. Ed è su questi aspetti che sono interessanti i risultati dei due nuovi studi. Il primo, statunitense, e condotto su topi, ha dimostrato che CRISPR è in grado di colpire le cellule staminali muscolare rendendo così la correzione permanente. Nel secondo studio, ricercatori tedeschi sono riusciti a correggere con una buona efficienza le cellule muscolari e cardiache in un modello animale più vicino all’uomo sulla scala filogenetica: il maiale.
- Di: Enrico Orzes e Francesca Ceradini
Cellule staminali. Al via uno studio di confronto per la sclerosi multipla recidivante
Finanziato dal NIH, confronterà il trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche e le migliori terapie biologiche oggi disponibili per le forme gravi della malattia
È più efficace (e sicuro) il trattamento sperimentale con cellule staminali o le migliori terapie biologiche oggi disponibili per le forme gravi di sclerosi multipla recidivante? È quello che proverà ad analizzare uno studio clinico denominato “BEst Available Therapy versus autologous hematopoietic stem cell transplant for Multiple Sclerosis” (BEAT-MS) appena avviato proprio con lo scopo di confrontare i due trattamenti. La sperimentazione è sponsorizzata dal National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID), che fa parte del National Institutes of Health statunitense, e valuterà la sicurezza, l'efficacia e il rapporto costo-efficacia dei due approcci terapeutici.
- Di: Cristina Tognaccini
Terapia cellulare. Trial clinico con iPSC per la degenerazione maculare
Lo studio parte dai risultati ottenuti sui modelli animali ed è il primo negli Stati Uniti a usare come tessuti di riparazione quelli ottenuti dalle cellule del paziente stesso
Finalmente ci siamo. Sul finire del 2019 il National Eye Institute (NEI) di Bethesda ha annunciato il lancio di uno studio clinico per la valutazione della sicurezza di un trattamento che impiega le cellule staminali pluripotenti indotte (iPSC) per il trattamento della forma “secca” della degenerazione maculare legata all’età. È il primo di questo tipo ad essere condotto sull’uomo negli Stati Uniti e rappresenta insieme il punto di arrivo e quello di partenza nel percorso di una terapia destinata a cambiare la vita dei pazienti. “Il protocollo, che ha arrestato la perdita della visione nei modelli animali, rappresenta il primo studio clinico negli Stati Uniti nel quale si utilizzano tessuti di sostituzione ottenuti a partire dalle cellule staminali pluripotenti indotte (iPSC) del paziente”, afferma Kapil Bharti, coordinatore del progetto e capo della Sezione Ocular Stem Cells and Translational Research (OSCTR) del NEI.
- Di: Enrico Orzes
CRISPR contro il cancro: la strategia risulta fattibile e sicura
Risale a novembre la pubblicazione di uno studio che descrive i risultati preliminari di un trial clinico di Fase I con Crispr-Cas9 per il cancro: nuovi dati ne confermano fattibilità e sicurezza
CRISPR e CAR-T: due approcci diversi che si incrociano in una sperimentazione clinica di Fase I, la prima autorizzata in USA per la valutazione dell’efficacia e della sicurezza dell’utilizzo di cellule T modificate geneticamente con Crispr-Cas9 su tumori in stadio avanzato. In un precedente articolo, Osservatorio Terapie Avanzate ha riportato i risultati preliminari dello studio coordinato da Edward A. Stadtmauer, che vede la collaborazione dell’Abramson Cancer Center of the University of Pennsylvania, del Parker Institute for Cancer Immunotherapy e Tmunity Therapeutics. Il 6 febbraio, sulla prestigiosa rivista Science, è stato pubblicato un aggiornamento che dimostra sicurezza e applicabilità di questa strategia innovativa che unisce CRISPR e CAR-T.
- Di: Rachele Mazzaracca
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“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
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Massimiliano Petrini
"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"
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