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TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
News
CRISPR. Un correttore ad alta efficienza testato in organoidi per la fibrosi cistica
Scienziati olandesi hanno messo a punto e studiato una versione di base-editing che ha dato buoni risultati in quattro mutazioni in modelli di organoidi creati da pazienti.
Utilizzare una versione di CRISPR più precisa e sicura su organoidi derivati da pazienti affetti da fibrosi cistica per correggere quattro mutazioni che provocano questa complessa patologia. In estrema sintesi è questo ciò che un gruppo di ricercatori olandesi dell’Hubrecht Institute e dell’Università di Utrecht è riuscito a fare ed è stato descritto nell’articolo scientifico pubblicato lo scorso 20 febbraio sulla rivista Cell Stem Cell. Una ricerca affascinante che ha per protagonisti CRISPR, il più sofisticato strumento di editing del genoma, la fibrosi cistica, la più diffusa malattia genetica a prognosi severa, e gli organoidi, il paradigma di modello cellulare più studiato degli ultimi anni.
- Di: Enrico Orzes
Coronavirus. Dagli antivirali alle staminali: oltre 80 i trial clinici per testare possibili trattamenti
Farmaci antivirali, antimalarici, medicina tradizionale cinese e, infine, anche le cellule staminali mesenchimali. Ma l’OMS chiede rigore e sottolinea la necessità di seguire percorsi trasparenti e secondo le regole.
Il numero dei contagiati da coronavirus 2019 n-CoV (ora ufficialmente rinominato SARS-CoV-2) nel mondo, e ormai anche in Italia, cresce di giorno in giorno e mentre i medici e il personale sanitario stanno mettendo in atto le misure a disposizione per combattere e arginare l’infezione, i ricercatori di tutto il mondo sono impegnati nel trovare una terapia efficace e mettere a punto un vaccino. Ricerche che richiederanno tempi dilatati, soprattutto per il vaccino (la stima è di almeno 12-18 mesi), poiché dovranno ottemperare agli standard di sicurezza ed efficacia imposti dalle autorità regolatorie. Nel frattempo stanno fiorendo gli studi clinici imperniati su possibili soluzioni terapeutiche.
- Di: Enrico Orzes
Terapie avanzate: personalizzare la terapia per le malattie rare (e non solo)
In occasione della Giornata delle Malattie Rare 2020, Osservatorio Terapie Avanzate fa una panoramica sull’evoluzione delle terapie avanzate applicate alle malattie rare
Quest’anno torna il giorno più raro dell’anno: il 29 febbraio in cui si celebra in tutto il mondo la Giornata della Malattie Rare, occasione per sensibilizzare e aumentare la consapevolezza sull’argomento nel grande pubblico. Il tema di questa edizione è l’equità per i malati rari e le famiglie, in poche parole l’accesso alle pari opportunità per le persone con una malattia rara. Malattie rare e terapie avanzate viaggiano su binari paralleli, dato che la ricerca ha applicato le più grandi innovazioni proprio a queste patologie. Questo perché il futuro si concentrerà sempre di più sull’erogazione di terapie su misura per le singole mutazioni genetiche, come affermato nella review “A brief history of human disease genetics” , pubblicata a gennaio su Nature.
- Di: Rachele Mazzaracca
Cellule staminali diventano tessuto osseo in laboratorio, ma come?
Uno studio tedesco ha dimostrato come determinati stimoli possano indurre le cellule staminali a differenziarsi in tessuto osseo, ipotizzando applicazioni nell’ambito delle fratture gravi
Il punto di forza delle cellule staminali è la loro ormai nota capacità di trasformarsi in diversi tipi di cellule e i ricercatori nel mondo stanno studiando i processi di differenziazione cellulare. Così come tutto l’organismo umano, le staminali rispondono all’ambiente circostante e, se si riuscissero a capire i metodi per influenzarle in modo appropriato, si potrebbero migliorare le tecniche di ricostruzione dei tessuti danneggiati. Fino ad oggi, la maggior parte delle ricerche sono state fatte su supporto statico su cui vengono poi messe le cellule ma un team multidisciplinare, composto da ricercatori di diverse università e istituti tedeschi, ha utilizzato un'impalcatura dinamica. Lo studio è stato pubblicato a fine gennaio sulla rivista scientifica PNAS.
- Di: Rachele Mazzaracca
“Imperfezione - una storia naturale”
Telmo Pievani, filosofo ed evoluzionista, ripercorre la storia dell’universo e dell’uomo sulle tracce di quell'imperfezione che ci ha resi la meravigliosa (forse) specie che siamo
Ci viene piuttosto facile pensare che l’evoluzione sia il meccanismo che, in modo naturale, “aggiusta” la realtà, corregge il tiro e cancella gli errori in modo tale che nei milioni di anni la vita abbia potuto evolversi dallo stadio unicellulare a quello pluricellulare che ci contraddistingue. Dalle amebe a noi esseri umani. E il confronto tra questi due organismi sembrerebbe deporre a favore di una siffatta tesi ma, di fatto, si tratta di un punto di vista fallace, che non considera l’evoluzione per quello che realmente è e, soprattutto, sovrastima ciò che noi siamo. Nel suo ultimo libro “Imperfezione - una storia naturale” (Raffaello Cortina Editore), Telmo Pievani, filosofo della scienza e professore ordinario presso il Dipartimento di Biologia dell’Università di Padova, spiega quale sia davvero il driver dell’evoluzione componendo una vera e propria “lode” all'imperfezione.
- Di: Enrico Orzes
CAR-T. Una realtà ormai presente nei centri specializzati italiani
L’Ospedale Bambino Gesù mette a punto un protocollo per bloccare gli effetti collaterali della terapia, mentre l’Humanitas crea un team multidisciplinare per la valutazione dei pazienti da inserire nei programmi di trattamento.
Da mesi non si fa che parlare d’altro: le terapie CAR-T costituiscono al di fuori di ogni dubbio uno dei traguardi medici più importanti del nuovo secolo. Nella battaglia contro i tumori. Ai loro successi - e anche ai loro limiti - sono stati dedicati centinaia di lavori tra articoli, saggi e pamphlet ma finalmente le terapie che trovano in Kymriah (Novartis) e Yescarta (Gilead) i due più celebri protagonisti di questa pagina della medicina entrano nelle stanze degli ospedali. E lo fanno con due fatti esemplificativi: l’attivazione di un’unità speciale presso il centro Humanitas di Rozzano per la gestione dell’intero percorso clinico dei pazienti e la sperimentazione presso l’Ospedale Bambino Gesù di un protocollo per ridurre gli effetti collaterali della terapia.
- Di: Enrico Orzes
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retreAT 2024 - L'intervista a
Concetta Quintarelli
“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
retreAT 2024 - L'intervista a
Massimiliano Petrini
"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"
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