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TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
News
CRISPR, FDA autorizza la prosecuzione dei trial clinici dedicati all'anemia falciforme
Può proseguire il cammino che conduce allo sviluppo e alla messa a punto di una terapia a base di cellule staminali da usare contro l'anemia falciforme
Vertex e CRISPR Therapeutics, le due aziende che stanno lavorando insieme a questo genere di trattamento,avevano infatti chiesto di poter dare avvio alla sperimentazione clinica iniziale di CTX001, una nuova terapia genica impiegata contro la beta-talassemia e l'anemia falciforme.
Grazie all’avvento dell’editing genomico – e in particolare, a tecniche come CRISPR/Cas9 – la nostra prospettiva di ricerca (e cura) delle malattie che insorgono su base genetica, come l’anemia falciforme, è radicalmente mutata.
- Di: Enrico Orzes
CRISPR-Cas9, alla ricerca della causa della SLA
La più promettente tecnica di editing genomico affronta una delle più note e terribili malattie neuromuscolari della medicina: la SLA, sclerosi laterale amiotrofica.
La tecnologia CRISPR-Cas9 può essere usata sia per identificare nuovi percorsi terapeutici contro alcune patologie, che per fare luci sui meccanismi molecolari con cui queste si instaurano. È questo il caso descritto sulla rivista Nature Genetics da due ricercatori che si sono prodigati per individuare ricorrendo a CRISPR-Cas9, i geni in grado di proteggere i neuroni dall’inarrestabile deposito di proteine tossiche all’origine della SLA. E comprendendo le cause con cui la SLA si scatena si può puntare a trovare una terapia che arresti la progressione della malattia stessa.
- Di: Redazione
Terapia genica per la distrofia di Duchenne, grazie a Parent Project USA un finanziamento da 2,5 milioni di dollari
Uno studio clinico, supportato anche da Sarepta Therapeutics, valuterà la sicurezza, l’attività biologica e l’efficacia della somministrazione del gene della microdistrofina in 12 bambini colpiti da distrofia di Duchenne.
Il primo studio, condotto negli USA, consiste in una sperimentazione clinica in aperto, non randomizzata e controllata, avviata a fine 2017 sembra offrire risultati concreti e sarà affinacato dallo studio internazionale BRAVE (Benefit – Risk Assessment Valuation&Evidence) condotto negli Stati Uniti, in Canada, in Australia, nel Regno Unito, in Olanda e in Belgio con l’obiettivo di raccogliere dati su come i pazienti e i caregiver valutino i rischi e i benefici di una terapia sperimentale, quali siano i loro benefici prioritari, e quali rischi siano disposti ad accettare per lo sviluppo e l’autorizzazione di una terapia.
- Di: Redazione
Terapia genica allarga il suo campo d’azione all’adrenoleucodistrofia
I ricercatori del Dana-Farber/Boston Children's Cancer and Blood Disorders Center Hospital e del Massachusetts General Hospital hanno messo a punto una terapia genica di tipo sperimentale per il trattamento dell’adrenoleucodistrofia cerebrale.
Sulla rivista The New England Journal of Medicine sono stati pubblicati i risultati di uno studio su 17 bambini affetti dalla malattia ai quali è stata somministrata Lenti-D, una forma di terapia genica con cui sono state modificate le cellule staminali dei pazienti che, una volta reinfuse, portavano una copia del gene corretto all’interno dell’organismo. L’88% dei bambini malati è riuscito a conservare una funzionalità neurologica stabile a più di due anni dal trattamento.
- Di: Redazione
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a cura di Anna Meldolesi
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retreAT 2024 - L'intervista a
Concetta Quintarelli
Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
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IRCCS Istituto Romagnolo per lo Studio dei Tumori “Dino Amadori”
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