L’equipe del prof. Franco Locatelli, direttore del dipartimento di Onco-Ematologia Pediatrica, Terapia Cellulare e Genica dell’Ospedale Bambino Gesù di Roma ha modificato il recettore specifico, CAR (Chimeric Antigenic Receptor), dei linfociti T del piccolo paziente, abilitandoli al riconoscimento e all'eliminazione delle cellule tumorali presenti nel sangue e nel midollo. La terapia, somministrata per infusione, ha prodotto ottimi risultati là dove le speranze si stavano estinguendo.
Una terapia per sette diverse patologie. La pubblicazione sulla prestigiosa rivista The New England Journal of Medicine dei risultati di uno studio nel quale 15 bambini affetti da SMA1 sono stati trattati con una terapia genica sperimentale ha fatto notizia. E il fatto che l’associazione GFB ONLUS (Gruppo Familiari Beta-Sarcoglicanopatie) si sia prodigata per allargare l’impiego della terapia anche contro le distrofie dei cingoli dimostra che c’è tanto lavoro da fare. Myonexus, che da anni si occupa di distrofie dei cingoli, sta avviando un trial di Fase I/IIa nel quale sarà testata la terapia genica sperimentale MYO-101 e presto partirà un nuovo studio anche sulla distrofia di Duchenne con risultati che, ci si augura, giungano presto e siano positivi.
Se, da un parte, CRISPR-Cas9 ha stravolto il nostro modo di pensare all’editing genetico, i dubbi in merito ai suoi livelli di precisione non le sono d’aiuto nel cammino che dal bancone del laboratorio dovrebbe portarla nelle corsie degli ospedali. I cosiddetti effetti 'off-target', cioè i tagli non controllabili in zone di DNA non desiderate, rappresentano ancora un problema ma gli scienziati italiani hanno messo a punto un metodo che consentirà di superare il problema. EvoCas-9, questo il nome della nuova macchina molecolare, si è evoluta nei batteri per diventare un bisturi di precisione, riducendo drasticamente gli effetti off-target.
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