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TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
News
Terapia genica: ottimi risultati per la beta-talassemia
Lo studio condotto in Italia dimostra la sicurezza e l’efficacia della strategia terapeutica, anche su pazienti pediatrici
La terapia genica sbarca nel mondo della clinica. E lo fa passando per il territorio della beta-talassemia , una malattia tanto eterogenea sul piano della presentazione clinica quanto frammentata e variabile sul piano delle mutazioni che la innescano. Uno studio italiano di recente pubblicato sulla rivista Nature Medicine riporta i risultati di un trial clinico condotto su 9 pazienti di età diversa ma tutti accomunati dall’essere affetti da una forma grave di beta-talassemia ed essere perciò, trasfusione-dipendenti.
- Di: Enrico Orzes
Immunoterapia: quali tumori rispondo meglio?
Uno studio americano suggerisce che i tumori ad alto tasso di mutazioni a danno del DNA rispondano meglio alle terapie con farmaci immunoterapici
L’idea di usare il sistema immunitario per combattere i tumori ha sempre ricoperto un grande fascino e la scoperta dei cosiddetti farmaci inibitori dei checkpoint (ICI), alla quale è stato assegnato il premio Nobel per la Medicina 2018, ha rivoluzionato il trattamento di forme tumorali avanzate. Si tratta di una classe di anticopri, come il complesso PD-1/PD-L1, che agisce specificamente sulle molecole coinvolte nei tortuosi meccanismi che favoriscono il tumore nel suo tentativo di evasione dal controllo del sistema immunitario.
- Di: Enrico Orzes
CAR-T, la rivoluzione dell'immunoterapia. La storia e le sperimentazioni in corso
L’Italia si sta ricavando un ruolo di primo piano nelle sperimentazioni cliniche che impiegano queste “cellule potenziate” contro leucemie, linfomi e alcuni tumori solidi
CAR-T cell è l’acronimo di Chimeric Antigen Receptor T-cell e, per esteso, indica una tecnica di modifica dei linfociti T che, così potenziati, riescono ad attaccare e distruggere le cellule tumorali.
- Di: Enrico Orzes
Terapia genica per la distrofia muscolare di Duchenne: a che punto siamo?
Sono tre gli studi clinici attualmente in corso negli Stati Uniti
Si è tenuta a Roma, dal 16 al 17 febbraio, la XVII Conferenza Internazionale dedicata alla distrofia muscolare di Duchenne (DMD) e Becker (BMD) organizzata da Parent Project onlus , che ha riunito circa 600 persone – ricercatori, clinici, aziende farmaceutiche, pazienti e famiglie - provenienti da 27 nazioni del mondo. La sessione di apertura è stata dedicata alle strategie più innovative in via di sviluppo per la Duchenne: la terapia genica, la terapia cellulare e l’editing genomico.
- Di: Francesca Ceradini, Enrico Orzes
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a cura di Anna Meldolesi
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retreAT 2024 - L'intervista a
Concetta Quintarelli
Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
retreAT 2024 - L'intervista a
Massimiliano Petrini
IRCCS Istituto Romagnolo per lo Studio dei Tumori “Dino Amadori”
"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"
retreAT 2024 - L'intervista a
Pierluigi Russo
AIFA
"Sono uno strumento di gestione della rimborsabilità e dell’accesso alle terapie a carico del Servizio Sanitario Nazionale"
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