Osservatorio Terapie Avanzate

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Terapie avanzate, l’importanza di investire nella comunicazione

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Francesca Pasinelli (Fondazione Telethon): “l’opera di informazione e di sensibilizzazione che Osservatorio Terapie Avanzate vuole realizzare è di grande importanza per indirizzare investimenti significativi per lo sviluppo delle terapie avanzate”

Francesca Pasinelli, direttore generale di Fondazione Telethon, nel numero di Telethon Notizie di aprile 2019 ha pubblicato un articolo – che di seguito vi riportiamo integralmente per gentile concessione di Telethon - dedicato alla nascita di Osservatorio Terapie Avanzate e alla sua presentazione durante la cerimonia di premiazione del VI Premio avvenuta a Roma il 28 febbraio 2019.

: Di: Redazione; , 03 Giugno 2019

Terapie avanzate: siamo certi che sia un problema di costi assoluti?

Bioetica

La riflessione: potrebbero addirittura essere ‘un affare’ ma solo se troviamo la giusta formula di pagamento

Digitando su google ‘terapia più cara’ i primi due risultati riguardano la terapia genica per una malattia rara, l’atrofia muscolare spianale. Il terzo riguarda un’altra terapia genica, ma per la retinite pigmentosa. Al quarto troviamo la terapia genica per l’immunodeficienza. È un attimo a convincersi che il nostro sistema sanitario spenderà molto (troppo?), per curare poche persone. Ma nella vita quotidiana per valutare se una spesa è esagerata o, al contrario, è un affare come facciamo?
Prendiamo l’acquisto della prima casa. Si considera certamente l’ammontare della spesa ma poi si valuta anche il costo dell’affitto, quanto spendiamo per raggiungere il lavoro, quanto vale il bene che acquistiamo: facciamo un rapporto costi-benefici.

: Di: Ilaria Ciancaleoni Bartoli; , 30 Maggio 2019

SMA, quale il senso dei titoli sulla ‘pillola più costosa al mondo’?

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SMA, l'editoriale di AGI di Ilaria Ciancaleoni Bartoli

Il nostro direttore esprime le sue perplessità in un editoriale pubblicato nel blog AGI

Venerdì scorso la FDA, l’autorità americana che si occupa dei farmaci, ha approvato la prima terapia genica per una rara malattia, l’Atrofia Muscolare Spinale, anche nota come SMA. È una delle pochissime terapie geniche autorizzate al mondo. Destinatari saranno i bimbi diagnosticati precocemente: non dovranno avere più di 2 anni e dovranno a respirare ancora da soli: una piccola minoranza all’interno di un gruppo di malati già rari. Non sarà una terapia cronica ma ‘one shot’, in una sola infusione.

: Di: Redazione; , 28 Maggio 2019

Atrofia muscolare spinale, la rivoluzione in atto: arriva anche la terapia genica

Terapia Genica

Le nuove strategie terapeutiche approvate per la SMA, di cui la terapia genica è l’ultima arrivata, stanno cambiando la storia della malattia (e dei piccoli pazienti)

Contro l’atrofia muscolare spinale (SMA) gli oligonucleotidi antisenso e, più in generale, le terapie su RNA hanno fatto da apripista per il trattamento della malattia donando speranza e restituendo una qualità di vita che sembrava perduta sia agli adulti che ai bambini). La comprensione dei meccanismi genetici alla base della SMA e il progresso delle biotecnologie sono stati due elementi di basilare importanza per lo sviluppo di terapie avanzate per la SMA, e ora alle spalle delle terapie che lavorano a livello dell’RNA si profila la sagoma imponente della terapia genica.