News

CRISPR & Editing genomico
CRISPR

L’FDA statunitense approva la domanda di Investigational New Drug sottoposta da Editas Medicine per il farmaco sperimentale EDIT-101, basato sulla tecnologia CRISPR

Ancora un’alleanza tra due società che si occupano di editing genomico. E ancora un successo. Mai come oggi l’adagio “l’unione fa la forza” si è dimostrato veritiero. Specialmente nella lotta alle malattie rare. Solo pochi giorni fa, Editas Medicine ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha accolto la domanda presentata per il nuovo farmaco sperimentale (IND, Investigational New Drug) EDIT-101, un farmaco in fase di studio che sfrutta la tecnologia CRISPR per il trattamento dell’amaurosi congenita di Leber del tipo 10 (LCA10).

CRISPR & Editing genomico

Un team di ricerca dell’Università di Harvard spera di usare la tecnica CRISPR per prevenire l’insorgenza della malattia di Alzheimer ma i dubbi e le controversie non mancano e, nel frattempo CRISPR migliora e aumenta la sua efficacia


Il tribunale dell’opinione pubblica è stato spietato con He Jiankui, il ricercatore cinese che a fine novembre annunciò di aver creato in laboratorio due gemelline dal patrimonio genetico modificato, e anche la comunità scientifica tutta ha preso ufficialmente le distanze da lui. Ciononostante, con l’eco dell’esperimento dello scandalo ancora forte nelle orecchie della popolazione, un ricercatore dell’Università di Harvard, ha affermato che quell’esperimento deve essere valutato – e compreso – a fondo prima di emettere un giudizio che possa abbattersi su tutti coloro che fanno ricorso a CRISPR-Cas9 nei loro protocolli di ricerca – autorizzati – all’interno dei laboratori non solo della Cina, ma di tutto il mondo.

CRISPR & Editing genomico

Può proseguire il cammino che conduce allo sviluppo e alla messa a punto di una terapia a base di cellule staminali da usare contro l'anemia falciforme

Vertex e CRISPR Therapeutics, le due aziende che stanno lavorando insieme a questo genere di trattamento,avevano infatti chiesto di poter dare avvio alla sperimentazione clinica iniziale di CTX001, una nuova terapia genica impiegata contro la beta-talassemia e l'anemia falciforme.
Grazie all’avvento dell’editing genomico – e in particolare, a tecniche come CRISPR/Cas9 – la nostra prospettiva di ricerca (e cura) delle malattie che insorgono su base genetica, come l’anemia falciforme, è radicalmente mutata.

CRISPR & Editing genomico

La più promettente tecnica di editing genomico affronta una delle più note e terribili malattie neuromuscolari della medicina: la SLA, sclerosi laterale amiotrofica.

La tecnologia CRISPR-Cas9 può essere usata sia per identificare nuovi percorsi terapeutici contro alcune patologie, che per fare luci sui meccanismi molecolari con cui queste si instaurano. È questo il caso descritto sulla rivista Nature Genetics da due ricercatori che si sono prodigati per individuare ricorrendo a CRISPR-Cas9, i geni in grado di proteggere i neuroni dall’inarrestabile deposito di proteine tossiche all’origine della SLA. E comprendendo le cause con cui la SLA si scatena si può puntare a trovare una terapia che arresti la progressione della malattia stessa.

Terapia Genica
gene della microdistrofina

Uno studio clinico, supportato anche da Sarepta Therapeutics, valuterà la sicurezza, l’attività biologica e l’efficacia della somministrazione del gene della microdistrofina in 12 bambini colpiti da distrofia di Duchenne.

Il primo studio, condotto negli USA, consiste in una sperimentazione clinica in aperto, non randomizzata e controllata, avviata a fine 2017 sembra offrire risultati concreti e sarà affinacato dallo studio internazionale BRAVE (Benefit – Risk Assessment Valuation&Evidence) condotto negli Stati Uniti, in Canada, in Australia, nel Regno Unito, in Olanda e in Belgio con l’obiettivo di raccogliere dati su come i pazienti e i caregiver valutino i rischi e i benefici di una terapia sperimentale, quali siano i loro benefici prioritari, e quali rischi siano disposti ad accettare per lo sviluppo e l’autorizzazione di una terapia.

Terapia Genica

I ricercatori del Dana-Farber/Boston Children's Cancer and Blood Disorders Center Hospital e del Massachusetts General Hospital hanno messo a punto una terapia genica di tipo sperimentale per il trattamento dell’adrenoleucodistrofia cerebrale.

Sulla rivista The New England Journal of Medicine sono stati pubblicati i risultati di uno studio su 17 bambini affetti dalla malattia ai quali è stata somministrata Lenti-D, una forma di terapia genica con cui sono state modificate le cellule staminali dei pazienti che, una volta reinfuse, portavano una copia del gene corretto all’interno dell’organismo. L’88% dei bambini malati è riuscito a conservare una funzionalità neurologica stabile a più di due anni dal trattamento.

Video

retreAT 2024 - L'intervista a
Concetta Quintarelli
Ospedale Pediatrico Bambino Gesù

Osservatorio Terapie Avanzate - Video

“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”

retreAT 2024 - L'intervista a
Massimiliano Petrini
IRCCS Istituto Romagnolo per lo Studio dei Tumori “Dino Amadori”

Osservatorio Terapie Avanzate - Video

"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"

retreAT 2024 - L'intervista a
Pierluigi Russo
AIFA

Osservatorio Terapie Avanzate - Video

"Sono uno strumento di gestione della rimborsabilità e dell’accesso alle terapie a carico del Servizio Sanitario Nazionale"

Con il contributo incondizionato di

Website by Digitest.net



Questo sito utilizza cookies per il suo funzionamento Maggiori informazioni