Editing genomico: con CRISPR si lavora ad una terapia per la progeria

I risultati incoraggianti arrivano da due nuovi studi pubblicati su Nature Medicine. Uno dei due lavori porta la firma di Sammy Basso, l’ormai celebre paziente italiano

È presto per parlare di una cura per la progeria, però il percorso è ad una svolta importante. E all’incrocio ad indicare la direzione c’è CRISPR-Cas9, la tecnologia alla quale abbiamo dato la familiare immagine delle “forbici” molecolari e che abbiamo imparato a conoscere grazie alle molteplici potenzialità riportate in pochi anni contro le patologie genetiche.

Di: Enrico Orzes

, 11 Marzo 2019

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UniStem Day, 15 marzo 2019. Europa

 Anche quest’anno torna l’UniStem Day, un evento che è arrivato alla sua undicesima edizione. Si tratta del più grande evento di divulgazione, a livello internazionale, dedicato al tema della ricerca sulle cellule staminali e rivolto agli studenti delle scuole superiori.
Un incontro tra il mondo della ricerca e il mondo della scuola per fare il punto della situazione sulle prospettive attuali e future, per discutere degli aspetti etici e della comunicazione su un tema tanto attuale quanto controverso.

Di: Redazione

, 11 Marzo 2019

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CRISPR dà la caccia alle infezioni

Rivoluzionaria nell’ambito dell’editing genomico, ma non solo: CRISPR va incontro all’epidemiologia e identifica gli acidi nucleici di virus e batteri patogeni

La tecnica di “taglia e cuci” del DNA è diventata famosa per la possibilità di correggere mutazioni responsabili di alcune patologie e per gli studi sulla creazione di “super” organismi, come ad esempio polli immuni all’influenza aviaria o nuove varietà di pomodori con alcune caratteristiche migliorate. Ma le sue capacità non si limitano a questo. CRISPR, infatti, permetterebbe di diagnosticare infezioni in modo più semplice, rapido ed economico rispetto agli altri metodi diagnostici e i ricercatori vorrebbero migliorare la tecnica in modo da renderla più veloce nell’identificare agenti patogeni, specialmente durante le epidemie.

Di: Rachele Mazzaracca

, 06 Marzo 2019

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Cellule staminali pluripotenti indotte: un nuovo protocollo sperimentale per il trattamento del diabete

Dagli USA la ricetta per la produzione di cellule che secernono insulina con maggiore efficienza. Si tratta per ora di sperimentazioni precliniche

Potremo usare le cellule staminali per produrre le cellule B delle isole del Langerhans e far si che producano insulina, curando così il diabete? La domanda rimbalza da molto tempo nella mente degli scienziati di tutto il mondo e, oggi, potrebbe trovare risposta affermativa grazie ai risultati di uno studio americano pubblicati sulla rivista Stem Cell Reports.

Di: Enrico Orzes

, 05 Marzo 2019

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Terapia genica: ottimi risultati per la beta-talassemia

Lo studio condotto in Italia dimostra la sicurezza e l’efficacia della strategia terapeutica, anche su pazienti pediatrici

La terapia genica sbarca nel mondo della clinica. E lo fa passando per il territorio della beta-talassemia  , una malattia tanto eterogenea sul piano della presentazione clinica quanto frammentata e variabile sul piano delle mutazioni che la innescano. Uno studio italiano di recente pubblicato sulla rivista Nature Medicine  riporta i risultati di un trial clinico condotto su 9 pazienti di età diversa ma tutti accomunati dall’essere affetti da una forma grave di beta-talassemia ed essere perciò, trasfusione-dipendenti.

Di: Enrico Orzes

, 05 Marzo 2019

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Immunoterapia: quali tumori rispondo meglio?

Uno studio americano suggerisce che i tumori ad alto tasso di mutazioni a danno del DNA rispondano meglio alle terapie con farmaci immunoterapici

L’idea di usare il sistema immunitario per combattere i tumori ha sempre ricoperto un grande fascino e la scoperta dei cosiddetti farmaci inibitori dei checkpoint (ICI), alla quale è stato assegnato il premio Nobel per la Medicina 2018, ha rivoluzionato il trattamento di forme tumorali avanzate. Si tratta di una classe di anticopri, come il complesso PD-1/PD-L1, che agisce specificamente sulle molecole coinvolte nei tortuosi meccanismi che favoriscono il tumore nel suo tentativo di evasione dal controllo del sistema immunitario.

Di: Enrico Orzes

, 05 Marzo 2019

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