Editing del genoma umano: un registro internazionale per la ricerca clinica

La richiesta arriva dal comitato consultivo della World Health Organization sull’editing genomico, che si è riunito a Ginevra lo scorso 18 e 19 marzo.

“Rispettando il principio di trasparenza, una necessità urgente è quella di chiedere alla World Health Organization di creare un registro per la ricerca nel campo dell’editing del genoma umano, in modo tale che gli studi fatti utilizzando queste tecnologie vengano registrati in modo trasparente e accessibile da tutte le parti interessate.”

Di: Rachele Mazzaracca

, 27 Marzo 2019

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CAR-T. Arriva l’Ok di AIFA a un trial clinico contro leucemia mieloide acuta e mieloma multiplo

La terapia di MolMed ha ottenuto l’approvazione per una sperimentazione clinica. Il progetto rientra nel programma europeo EURE-CART Horizon 2020

Dopo anni di test in laboratorio e di studi preclinici su modelli animali, le cellule CAR-T stanno ormai diventando una realtà nel panorama delle terapie avanzate in via di sviluppo clinico. Soltanto pochi giorni fa, infatti, l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha dato l’autorizzazione all’avvio di una sperimentazione clinica di Fase I/II per le cellule CAR-T CD44v6 nel trattamento di pazienti con Leucemia Mieloide Acuta (AML) e Mieloma Multiplo (MM).

Di: Enrico Orzes

, 25 Marzo 2019

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Terapia cellulare per HIV: un secondo paziente con remissione a lungo termine

12 anni fa il caso del “paziente di Berlino” aveva dato una scossa al mondo della ricerca, ma si pensava fosse un caso unico. Ora ecco il caso di Londra

Era il 1983 l’anno in cui i ricercatori riuscirono finalmente a vedere il virus dell’HIV: nei laboratori dell’Istituto Pasteur di Parigi, l’immunologa francese Françoise Barré-Sinoussi fu la prima persona al mondo a vedere il virus al microscopio. Questo le valse il Premio Nobel per la Medicina nel 2008, condiviso con l’allora direttore del laboratorio Luc Montagnier. Da quel momento in poi, la ricerca per trovare una cura efficace contro l’AIDS non si è mai fermata.

Di: Rachele Mazzaracca

, 25 Marzo 2019

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Immunoterapia: approvata negli USA per il cancro al seno

La Food and Drug Administration statunitense dà il via libera per il primo farmaco immunoterapico contro il tumore della mammella

Atezolizumab (Tecentriq®), sviluppato dall’azienda farmaceutica Roche, somministrato assieme alla chemioterapia con nab-paclitaxel (Abraxane®), ha ricevuto dal FDA l’approvazione accelerata come terapia per il carcinoma mammario triplo negativo locale non resecabile o metastatico (TNBC) nelle persone in cui le cellule tumorali esprimono il recettore PD-L1.

Di: Rachele Mazzaracca

, 25 Marzo 2019

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Editing genomico: l’appello per una moratoria fa discutere

Sono molte le opinioni contrarie, da Doudna a Baltimore ripercorriamo le principali obiezioni sul tema

La vicenda di He Jiankui, ricercatore della Southern University of Science and Technology di Shenzhen in Cina, responsabile della nascita delle due gemelline geneticamente modificate con CRISPR  per essere resistenti al virus dell’HIV, ha dato inizio a un dibattito di portata mondiale sulle modalità, i limiti e le motivazioni che potrebbero spingerci verso l’utilizzo dell’editing genomico su embrioni umani destinati all’impianto in utero. Se nel caso della ricerca di base, non destinata alla sperimentazione clinica, non ci saranno problemi nel proseguire gli studi, la creazione di embrioni modificati con la rivoluzionaria tecnica di editing a scopo procreativo è fortemente in discussione.

Di: Rachele Mazzaracca

, 20 Marzo 2019

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Editing genomico. CRISPR è una tecnologia sicura?

Uno studio dell’Istituto SR-Tiget di Milano evidenzia come l’uso di forbici molecolari più precise potrebbe ridurre i danni innescati dal taglio del DNA

Che l’editing genomico funzioni e sia il prototipo per la medicina del futuro ormai è chiaro a tutti. Tuttavia, il principale freno al suo utilizzo è la sicurezza dei protocolli di manipolazione genetica. Oltre che efficace CRISPR è sicuro? La domanda porta con sé un dubbio amletico: può essere usato nella routine clinica oppure no?

Di: Enrico Orzes

, 21 Marzo 2019

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