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RNA Therapies
vaccino a mRNA, influenza

Nello studio clinico di Fase III il vaccino mFLUSIVA ha superato in efficacia un vaccino antinfluenzale standard: i suoi punti di forza sono flessibilità e velocità di produzione 

Il 2026 è stato un anno d’oro per i vaccini a mRNA. La notizia estiva che il vaccino personalizzato contro il melanoma ha raggiunto i primi obiettivi in uno studio di Fase III ha nuovamente acceso i riflettori su questa promettente tecnologia, proseguendo la scia di notorietà inaugurata dalla pandemia di COVID-19. E ora a finire nel mirino della piattaforma a mRNA firmata Moderna c’è un’altra malattia infettiva. Ad agosto, infatti, la Food and Drug (FDA) statunitense ha approvato il vaccino mFLUSIVA contro l’influenza, dopo i risultati promettenti ottenuti in trial di Fase III, nel quale ha dimostrato una maggiore efficacia rispetto a un vaccino antinfluenzale tradizionale. A questo si aggiungono i vantaggi propri della tecnologia a mRNA, come la rapidità di produzione e la flessibilità, che permettono di adattare più velocemente il vaccino ai ceppi effettivamente circolanti. I risultati dello studio sono stati pubblicati a maggio su New England Journal of Medicine. 

Altre News

Per la sua seconda edizione sono previsti 2.000 euro alla migliore tesi di laurea magistrale in italiano. Le domande vanno inviate entro il 30 ottobre 2026  

Nato a Barano d’Ischia nel 1955, Pietro Greco iniziò a scrivere su «l’Unità», dove fu tra i promotori della pagina dedicata alla scienza. Fu autore di oltre cinquanta libri e coautore di altri diciotto, firmò articoli per più di cento testate, collaborò a Radio3 Scienza e tenne corsi di comunicazione scientifica, molti dei comunicatori oggi in attività sono stati suoi allievi. La Fondazione Gramsci, in collaborazione con Accademia delle ArF del Disegno di Firenze, Associazione Nuova Civiltà delle Macchine di Forlì, Associazione Strisciarossa, SISSA di Trieste con il Master in Comunicazione della Scienza “Franco Prattico”, intende onorarne la memoria con un premio annuale riservato a tesi di Laurea Magistrale redatte in lingua italiana e conseguite nei 18 mesi precedenti la data di scadenza del bando. Nel bando la sua opera è riassunta come un impegno per una comunicazione rigorosa e attenta al rapporto tra scienza e società. 

Terapia Genica
terapia genica, sindrome di Sanfilippo

L’autorizzazione del FDA si basa sui dati clinici che hanno mostrato un beneficio rispetto al declino osservato nella storia naturale della malattia, con un follow-up che raggiunge quasi gli 8 anni

Per i bambini con la sindrome di Sanfilippo di tipo A, una malattia genetica rara e devastante che compromette progressivamente le funzioni neurologiche, si apre una nuova prospettiva terapeutica. Pochi giorni fa, la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato rebisufligene etisparvovec-hopf (nome commerciale Fayuvi), la prima terapia genica per questa patologia, con l’obiettivo di arrestarne o rallentarne la progressione e la perdita delle capacità acquisite. La terapia avanzata, sviluppata da Ultragenyx Pharmaceutical, è indicata per il trattamento delle manifestazioni neurologiche della malattia nei pazienti pediatrici con funzione neuroevolutiva preservata. Si tratta della seconda terapia genica commercializzata da Ultragenyx, la prima era stata autorizzata dall’FDA proprio il mese scorso.

CAR-T e Immunoterapia

Il CHMP di EMA ha espresso un parere negativo per tacquell, mentre per lifeulecel l’azienda ha ritirato la domanda di commercializzazione. Entrambe per il trattamento del melanoma avanzato 

I linfociti infiltranti il tumore (TIL) - come molte altre innovazioni nel campo della medicina - hanno una storia fatta di alti e bassi. Dai casi di regressione tumorale osservati da Steven Rosenberg alla fine degli anni Sessanta si è passati a molti fallimenti, fino ad arrivare al successo del trattamento di Linda Taylor: affetta da un melanoma metastatico aggressivo, la donna fu curata con un’infusione di linfociti coltivati in provetta (inizialmente definiti LAK, Lymphokine-Activated Killer) potenziati con dosi massicce di Interleuchina-2 (IL-2). Purtroppo, nel nostro continente il percorso regolatorio per l’approvazione di linfociti infiltranti il tumore ha avuto due battute d’arresto, entrambe nel campo del melanoma: lo scorso giugno l’Agenzia Europea per i Medicinali ha bocciato tacquell, mentre l’estate prima c’era stato il ritiro della domanda di immissione in commercio di lifeulecel.  

RNA Therapies

Prof. Giuseppe Curigliano (Milano): “È un vaccino terapeutico e i pazienti arruolati nello studio sono stati selezionati perché ad alto rischio di recidiva o metastasi” 

Non tutti i vaccini servono a prevenire l’insorgenza della malattia, ne sono un esempio quelli in via di sviluppo per attaccare le cellule di un tumore. È un passo avanti di enormi proporzioni, reso possibile dall’espansione delle tecnologie a RNA, “sdoganate” dai successi con i vaccini per il COVID-19. Si può affermare che la storia dei trattamenti a mRNA abbia avuto inizio con gli studi dei Premi Nobel Katalin Karikó e Drew Weissman per creare un vaccino contro l’HIV, e il futuro guarda all’oncologia e a tumori come il melanoma, per cui le multinazionali farmaceutiche Moderna e Merck stanno mettendo a punto un vaccino terapeutico. I risultati preliminari emersi dallo studio clinico di Fase III sono molto incoraggianti. Ne abbiamo parlato con Giuseppe Curigliano, professore Ordinario di Oncologia Medica all’Università di Milano e vicedirettore scientifico dell’Istituto Europeo di Oncologia (IEO). 

Terapia Genica
terapia genica, glicogenosi

Via libera dalla Food and Drug Administration per la prima terapia in grado di agire direttamente sulla causa genetica della GSDIa, ovvero il deficit di G6Pasi-alfa  

Il 19 agosto 2026 la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha concesso l'approvazione accelerata a pariglasgene brecaparvovec-opnr (GENGLYCOS™), sviluppata da Ultragenyx Pharmaceutical con la sigla sperimentale DTX401, per il trattamento di pazienti adulti e pediatrici (dagli 8 anni di età) con una diagnosi di glicogenosi di tipo Ia (GSDIa). Si tratta della prima terapia genica approvata per questa malattia metabolica ultra-rara, agisce fornendo una copia funzionale del gene che codifica per la glucosio-6-fosfatasi-alfa (G6Pasi), nonché la prima terapia genica in assoluto ad arrivare sul mercato per Ultragenyx. Con l'approvazione, l'azienda ha inoltre ricevuto un Priority Review Voucher. 

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Osservatorio Terapie Avanzate - Video

OTA pone  le basi per la costruzione di un dialogo permanente tra le realtà coinvolte nella produzione sul territorio italiano e l’AIFA

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Concetta Quintarelli

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“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”

 

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Massimiliano Petrini

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"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"

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