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CAR-T e Immunoterapia

Al SR-Tiget di Milano si studia come la senescenza indotta dalla chemioterapia possa influenzare la risposta clinica e il riconoscimento immunitario nella leucemia mieloide acuta 

Nella leucemia mieloide acuta una delle principali difficoltà cliniche è che non tutti i pazienti rispondono allo stesso modo alla terapia. Nei pazienti trattati con chemioterapia intensiva, una quota non trascurabile non raggiunge una remissione completa, e anche tra chi risponde il rischio di ricaduta resta elevato. Capire che cosa distingua i pazienti responsivi da quelli refrattari, e quali meccanismi permettano alla malattia di persistere o riemergere, è oggi una delle domande più rilevanti della ricerca traslazionale. È in questo contesto che si inserisce il lavoro guidato dalla Prof.ssa Raffaella Di Micco, group leader dell’Unità di Senescenza nell’invecchiamento delle cellule staminali, differenziazione e cancro all’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica (SR-Tiget) e Professore Associato di Patologia presso la Scuola Universitaria Superiore IUSS di Pavia, pubblicato sulle pagine di Nature Communications. 

RNA Therapies
mrna, cancro al pancreas

Uno studio clinico di Fase I condotto dai ricercatori del Johns Hopkins Kimmel Cancer Center e dello Skip Viragh Center for Pancreatic Cancer sta testando un vaccino per pazienti ad alto rischio 

Alcuni mesi fa, il congresso annuale dell’American Association for Cancer Research (ASCO) è stato il palco mondiale da cui sono stati annunciati i dati preliminari su un vaccino a mRNA per il tumore del pancreas. Poiché questo è uno dei più difficili tumori da sconfiggere, era prevedibile che la notizia facesse più volte il giro del mondo, disegnando scenari di trattamento futuri che, fino a qualche tempo fa, rientravano solo nel campo delle ipotesi. Ed è altrettanto facile da immaginare che quello messo a punto da BioNTech e Genentech potesse non essere l’unico prodotto a mRNA all’orizzonte. Infatti, sono stati da poco pubblicati sulla rivista Cancer Discovery i dati di un secondo candidato, ne abbiamo parlato con Livia Archibugi, gastroenterologa presso il Centro di Ricerca Clinica e Traslazionale sul Pancreas dell’IRCCS Ospedale San Raffaele di Milano. 

CRISPR & Editing genetico
crispr, Cas12a2

Due lavori preliminari usciti su Nature dimostrano che Cas12a2 può essere usata per riconoscere le mutazioni cancerogene e distruggere in modo selettivo le cellule mutanti   

Finora le terapie sperimentali basate su CRISPR hanno utilizzato la proteina Cas9 e le sue versioni avanzate con due strategie principali: bloccare il gene bersaglio con un taglio mirato o aggiustarlo correggendone le mutazioni. Ma la famiglia delle proteine Cas è numerosa e variegata, e annovera tra i suoi membri anche enzimi che una volta riconosciuto il bersaglio si attivano ad ampio raggio dentro alla cellula, riducendo in brandelli i cromosomi. Questa modalità di azione “tritatutto” si è evoluta nei batteri per contrastare il diffondersi delle infezioni virali, sacrificando le cellule infette. Ora però sta ispirando un filone di ricerca che punta a uccidere le cellule cancerose risparmiando quelle sane. 

CAR-T e Immunoterapia
mutazioni, car-t

Partendo dal quesito sull’eterogeneità dell’effetto delle CAR-T, uno studio su Science Immunology chiama in causa la genetica dell’ospite, con esiti che potrebbero migliorare i prodotti  

Tra le più robuste affermazioni che giungono dagli studi di genetica c’è quella secondo cui in un’interazione tra due organismi, come nel caso dell’ospite e del parassita, non sia solamente il DNA del secondo a determinare il livello di malattia, ma anche quello del primo. Si sa che l’ambiente e lo stile di vita possono modulare l’espressione dei geni e, nella risposta immunitaria, conta moltissimo il patrimonio genetico dell’ospite. Lo stesso vale nel caso di trattamenti a base di cellule CAR-T in cui la terapia è “viva” e consiste in una popolazione di linfociti modificati per riconoscere e aggredire le cellule del tumore. A far comprendere meglio l’entità di queste affermazioni contribuisce uno studio pubblicato su Science Immunology nel quale i ricercatori hanno cercato di capire quanto le varianti genetiche ereditarie di un paziente possano influenzare l’effetto delle CAR-T, in particolare la loro efficacia e le loro tossicità. 

Regolatorio e accesso
terapie avanzate, atmp, jca

14 organizzazioni europee - in rappresentanza di pazienti, clinici e sviluppatori - segnalano criticità nel primo report di valutazione clinica congiunta pubblicato nell'ambito del nuovo Regolamento HTA 

Una coalizione di quattordici organizzazioni europee - associazioni di pazienti, società scientifiche, enti e sviluppatori di terapie avanzate - ha pubblicato una risposta congiunta al primo report di Joint Clinical Assessment (JCA) prodotto nell'ambito del Regolamento europeo sull'Health Technology Assessment (HTA), in vigore dal gennaio 2025. Il documento non contesta l'impianto della procedura, ma segnala tre criticità emerse dal report, relativo al farmaco tovorafenib per il glioma pediatrico a basso grado, che la coalizione ritiene rilevanti in particolare per le terapie avanzate e per le malattie rare e pediatriche, e chiede che vengano affrontate da subito, senza attendere la revisione del regolamento prevista per il 2028. 

Terapia Genica
terapia genica, Parkinson

Dott.ssa Roberta Balestrino (Milano): “Ripristinare la produzione di dopamina può non essere sufficiente a trattare tutti i segni della malattia, se non si arresta la neurodegenerazione” 

In alcuni casi la malattia di Parkinson inizia con un leggero tremore a un arto, a volte con un impaccio motorio che induce il sospetto – soprattutto in età più matura – di un problema osteoarticolare della spalla o della gamba. Ma se il tremore o l’impaccio non passano, anzi subentra una certa rigidità che rende difficoltoso e lento il movimento, è giusto sospettare che ci sia qualcosa di più, e rivolgersi al neurologo. La diagnosi di malattia di Parkinson non è soltanto un nome: è un’etichetta che il paziente associa a un decorso progressivamente peggiorativo, come nel caso della malattia di Alzheimer. Per questo ha suscitato interesse la pubblicazione su Nature Medicine dei risultati di uno studio clinico condotto con una terapia genica. Ne abbiamo parlato con Roberta Balestrino, esperta di malattia di Parkinson e parkinsonismi atipici del reparto di Neurologia e Neuroriabilitazione dell’IRCCS Ospedale San Raffaele di Milano. 

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OTA Talk
in breve

Osservatorio Terapie Avanzate - Video

OTA pone  le basi per la costruzione di un dialogo permanente tra le realtà coinvolte nella produzione sul territorio italiano e l’AIFA

retreAT 2024 - L'intervista a
Concetta Quintarelli

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“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”

 

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Massimiliano Petrini

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"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"

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