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News
Cosa pensano davvero le persone della scienza?
Meno di quanto crediamo di sapere. Gli strumenti con cui misuriamo la fiducia dei cittadini nella scienza sono inadeguati, e questo ci impedisce di comunicare nella maniera più corretta
Lo scorso febbraio, il sociologo Gordon Gauchat dell'Università del Wisconsin–Milwaukee ha pubblicato su Nature un commento che dovrebbe far riflettere chiunque si occupi di divulgazione scientifica in ambito biomedico: non sappiamo davvero cosa pensa il pubblico della scienza, perché gli strumenti con cui lo misuriamo da anni – per lo più i sondaggi sulla "fiducia" e sulla "alfabetizzazione scientifica" - sono fondamentalmente insufficienti. La tesi è diretta: decenni di indagini hanno chiesto ai cittadini se credono che la Terra ruoti attorno al Sole, o quanta fiducia ripongono negli scienziati. Risposte utili, ma parziali. Quello che rimane nell'ombra è qualcosa di più profondo: come il pubblico comprende il funzionamento della scienza come istituzione, le sue norme, i suoi impegni etici, e soprattutto se percepisce che quegli impegni vengano rispettati.
- Di: Rachele Mazzaracca
Innovativi modelli (anche virtuali) per scoprire i segreti del cervello
Dai tumori cerebrali alle epilessie, gli “avatar” cerebrali permetteranno agli scienziati di andare a fondo nei misteri delle connessioni cerebrali e sviluppare nuove cure personalizzate
Uno dei maggiori ostacoli alla sperimentazione clinica sulle patologie rare è la scarsità di pazienti da inserire nei trial in cui si validano farmaci e varie combinazioni di molecole. Inoltre, per alcuni organi complessi - come il cervello - spesso i ricercatori non dispongono di modelli preclinici sufficientemente accurati su cui studiare la patogenesi di malattie genetiche e neuromuscolari o di tumori rari e, di conseguenza, valutare l’efficacia di nuovi approcci terapeutici. L’avvento degli organoidi e dei modelli virtuali sta radicalmente cambiando la situazione: oggi, infatti, è possibile produrre delle repliche in miniatura attraverso cui seguire lo sviluppo delle varie patologie e, al contempo, si possono realizzare copie “virtuali” di un organo per testare future terapie.
- Di: Enrico Orzes
La lezione del piccolo Adam su terapia genica e rischio tumori
Quattro anni dopo il trattamento sperimentale per una malattia rara, il bimbo è stato operato per un cancro, il primo causato da un virus molto usato come vettore. Ora sta bene
La questione se la terapia genica con virus adeno-associati (AAV) possa causare la comparsa di tumori è stata oggetto, negli ultimi decenni, di un intenso dibattito. Finora le conoscenze sui meccanismi di azione e i dati accumulati negli anni su migliaia di pazienti sono apparsi rassicuranti. In effetti se gli AAV sono i vettori più usati per le terapie in vivo è proprio perché solitamente consegnano il loro pacchetto, contenente il gene terapeutico, nei paraggi del DNA del paziente, senza integrarlo al suo interno e dunque senza causare perturbazioni. Il bilancio rischi-benefici è destinato a cambiare adesso che è stato documentato il primo caso di tumore legato al loro utilizzo nell’ambito di una sperimentazione clinica?
- Di: Anna Meldolesi
n-of-1: Timothy Yu premiato all'ASGCT
Al meeting annuale dell'American Society of Gene and Cell Therapy, il neurogenetista del Boston Children's Hospital ha ricevuto il Jerry Mendell Award
Durante il meeting della American Society of Gene and Cell Therapy (ASGCT) - svoltosi a Boston dall'11 al 15 maggio 2026 - Timothy Yu ha ricevuto il Jerry Mendell Award for Translational Science, uno dei riconoscimenti più prestigiosi del settore. Il premio, che porta il nome del pioniere della terapia genica per le malattie neuromuscolari (a Jerry Mendel si devono gli studi che hanno portato all’approvazione di Zolgensma), celebra il lavoro richiesto per portare una terapia dalla fase preclinica alla prima somministrazione nell'uomo. Nel caso di Yu, quel lavoro ha prodotto qualcosa di più di una singola terapia: ha generato un intero campo. Infatti, il riconoscimento celebra un decennio di lavoro che, partendo dal caso di Mila Makovec, ha costruito le basi scientifiche, regolatorie e istituzionali per le terapie personalizzate dette n-of-1.
- Di: Rachele Mazzaracca
Approvato in Europa il primo vaccino a mRNA combinato COVID-influenza
Il nuovo vaccino ha mostrato risultati di immunogenicità comparabili o superiori ai vaccini singoli in uno studio clinico di Fase III che ha coinvolto oltre 8000 persone sopra i 50 anni
Fino a qualche anno fa i vaccini a mRNA erano una promessa coltivata soprattutto nei laboratori. Poi è arrivata la pandemia COVID-19 e la tecnologia è entrata all’improvviso anche nel “mondo reale”, riscrivendo regole e tempi della medicina preventiva. Oggi, a distanza di sei anni, inizia una nuova fase: non più soltanto vaccini contro un singolo patogeno, ma piattaforme combinate pensate per colpire contemporaneamente più virus respiratori. Come diffuso da un comunicato stampa, lo scorso 21 aprile la Commissione Europea ha autorizzato il primo vaccino combinato a mRNA (denominato mRNA1083 o con il nome commerciale mCombriax) per influenza e COVID-19, sviluppato da Moderna e destinato agli adulti dai 50 anni in su. Un’approvazione che potrebbe semplificare le campagne vaccinali, migliorare l’adesione ai richiami stagionali e ridefinire le strategie di vaccinazione contro i virus respiratori.
- Di: Erika Salvatori
Terapia genica: dall’Italia nuove strategie per la sindrome di Rett
Dott. Vania Broccoli (Milano): “L’espressione del gene MECP2 è tollerata a diversi livelli nelle varie fasi di sviluppo del cervello. Saperlo servirà a progettare meglio i vettori terapeutici del futuro”
L’esplorazione dello spazio o delle profondità oceaniche promette di svelare verità sconosciute sul nostro pianeta e sulle nostre origini; allo stesso modo nei geni si celano ancora informazioni che, nonostante i progressi delle tecniche di sequenziamento del DNA, raccontano chi siamo davvero e come ci siamo evoluti. Lo dimostra uno studio firmato dai ricercatori degli Istituti di Neuroscienze e di Tecnologie Biomediche del Consiglio Nazionale delle Ricerche (CNR) di Milano, in collaborazione con i colleghi dell’IRCCS Ospedale San Raffaele, che sono riusciti ad identificare una funzione fino ad oggi sconosciuta della proteina MeCP2, codificata dal gene MECP2, principale responsabile dell’insorgenza della sindrome di Rett. Una scoperta che potrebbe avere decisive implicazioni nello sviluppo delle terapie geniche contro questa patologia genetica.
- Di: Enrico Orzes
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retreAT 2024 - L'intervista a
Concetta Quintarelli
“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
retreAT 2024 - L'intervista a
Massimiliano Petrini
"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"
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