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Ha sempre voluto innovare, anche a costo di sfidare l’establishment, e ha cercato nel settore privato la libertà che la ricerca pubblica non era disposta a concedergli 

Craig Venter è stato il primo uomo a leggere il proprio genoma (la sua sequenza completa è stata pubblicata nel 2007). Ha potuto studiare le proprie predisposizioni genetiche e sottoporsi ai test più avanzati per verificarne l’attendibilità nel mondo reale. Nel 2014 ha lanciato una company chiamata Human Longevity proprio per costruire ponti tra sequenze e diagnosi. In questo modo nel 2016 aveva identificato e sconfitto un tumore alla prostata, ma scienza e fortuna non sono bastate a salvarlo una seconda volta nel 2026. Quando il 29 aprile se n’è andato, non aveva realizzato tutto quello che avrebbe voluto, ma più che abbastanza per assicurarsi un posto nella storia e forse anche per farsi apprezzare da molti dei suoi vecchi rivali.

CAR-T e Immunoterapia

Cinque pazienti sono stati trattati con un vettore ideato per ingegnerizzare i linfociti T direttamente nell’organismo. Ottenuti benefici significativi ma accompagnati da importanti eventi avversi     

Il costo di una singola infusione di cellule CAR-T può superare i 300.000 euro per paziente. Dietro questa cifra c’è un complesso processo di produzione, che richiede infrastrutture specializzate e settimane di lavorazione. Negli ultimi anni si sta però affermando una strategia alternativa: ingegnerizzare i linfociti T direttamente nel corpo del paziente, sfruttando direttamente i meccanismi biologici che regolano l’attivazione e l’espansione dei linfociti T nell’organismo, anziché ricrearli in laboratorio. In uno studio clinico di fase I riportato a marzo sulle pagine di Nature Medicine, i ricercatori hanno dimostrato per la prima volta la fattibilità di questo approccio contro il mieloma refrattario, ottenendo benefici significativi – 3 remissioni complete e una parziale – in 4 pazienti su 5, accompagnati da effetti avversi transitori, ma di intensità elevata. 

Terapia Genica
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Roche investe di nuovo sulla terapia genica per la distrofia muscolare di Duchenne, nel tentativo di riaprire il percorso regolatorio in Europa dopo il no del CHMP nel 2025 

Dopo un momento difficile, la terapia genica delandistrogene moxeparvovec per la distrofia muscolare di Duchenne DMD) vede di nuovo la luce in fondo al tunnel. L’azienda farmaceutica Roche, che detiene i diritti del farmaco al di fuori degli Stati Uniti (dove è già commercializzato da Sarepta Therapeutics sotto il nome di Elevidys), avvierà un nuovo studio clinico globale di Fase III con l'intento di ampliare l'accesso dei pazienti in Europa. Nel 2025, infatti, il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dall’Agenzia europea per i medicinali (EMA) aveva espresso parere negativo in merito alla possibile autorizzazione della terapia genica e, nello stesso periodo, Sarepta aveva annunciato la sospensione temporanea di tutte le spedizioni e somministrazioni della terapia. Il nuovo trial servirà per raccogliere dati per supportare una nuova domanda di autorizzazione all’ente regolatorio europeo. 

CRISPR & Editing genetico
crispr, igi

L’Innovative Genomics Institute, fondato da Jennifer Doudna, torna a fare il punto sui trattamenti di editing in via di sperimentazione nel mondo per malattie genetiche e non solo

Fra i tagli alla ricerca dell’amministrazione Trump, la contrazione dei fondi di venture capital e le incertezze create dalle mutevoli politiche in ambiti confinanti, come i vaccini a RNA, l’ultimo anno è stato tutt’altro che tranquillo per le terapie basate sull’editing genomico. Ciò nonostante, i trial clinici hanno continuato a crescere e un paio di trattamenti si avvicinano alla commercializzazione. Inoltre il successo della prima terapia personalizzata sviluppata per un neonato con una malattia rara (Baby KJ) ha avviato un ripensamento regolatorio che promette di creare nuove opportunità. È questa l’ultima fotografia scattata dall’Innovative Genomics Institute, che monitora regolarmente progressi e prospettive della medicina CRISPR.

Regolatorio e accesso
dossier, aifa, medicina di precisione

Il dossier AIFA “Dalle terapie a taglia unica alle cure su misura” analizza i punti cardine della rivoluzione dei farmaci di precisione, con un occhio di riguardo alla popolazione anziana

Dialogando di medicina di precisione si traccia sovente il paragone con l’universo della sartoria, descrivendo farmaci mirati e terapie avanzate come abiti cuciti su misura, anziché indumenti disponibili in varie taglie nei negozi. Ma quante persone sono entrate nella bottega di un sarto per farsi fare un vestito e conoscono la differenza tra un prodotto nato intorno alle proprie misure e uno che vi si adatti bene? In fondo le boutique vendono abiti firmati dentro cui il cliente può sentirsi bello come un divo di Hollywood e vedere esaltata la propria fisicità. A quale scopo, dunque, cercare un abito su misura che ottenga lo stesso risultato, magari a un costo più elevato?

CAR-T e Immunoterapia
car-t, malattia autoimmune

Una donna affetta da tre patologie in forma grave è andata in remissione completa grazie alla somministrazione di un trattamento sperimentale a base di cellule CAR-T  

Una rondine non fa primavera ma rimane pur sempre il primo indizio di un cambiamento. In medicina alcuni casi clinici, singolari per patogenesi o per il profilo di malattia, fungono da “spie di segnalazione” inducendo medici e ricercatori a far ricorso a trattamenti che - in caso di successo - potrebbero cambiare l’approccio al problema. Un esempio di questo genere è stato riportato ad inizio aprile sulla rivista Med: la protagonista, una donna di 47 anni affetta da ben tre malattie autoimmuni refrattarie a più farmaci, ha ricevuto una singola infusione di una CAR-T sperimentale e nel giro di un mese è andata in remissione, confermando le potenzialità di questa strategia proprio nel campo delle patologie autoimmuni.  

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OTA Talk
in breve

Osservatorio Terapie Avanzate - Video

OTA pone  le basi per la costruzione di un dialogo permanente tra le realtà coinvolte nella produzione sul territorio italiano e l’AIFA

retreAT 2024 - L'intervista a
Concetta Quintarelli

Osservatorio Terapie Avanzate - Video

“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”

 

retreAT 2024 - L'intervista a
Massimiliano Petrini

Osservatorio Terapie Avanzate - Video

"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"

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