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TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
News
BEYOND: il nuovo programma europeo Post-Doc lanciato da Fondazione Telethon
Co-finanziato dalla Commissione europea con 6 milioni di euro, sovvenzionerà 35 posizioni di post-dottorato di durata triennale nel campo delle terapie avanzate
Se gli studenti che si erano iscritti alla facoltà di biologia nei primi anni duemila tornassero oggi dietro i banchi universitari affronterebbero un cammino di studi diverso, sicuramente più aggiornato in termini di biologia molecolare. Infatti, chi si appresta a cominciare oggi un percorso di formazione scientifica potrebbe essere lo sviluppatore delle terapie avanzate di domani, perciò bisogna ripensare i piani di studio, aprendo percorsi specialistici che considerino la complessità delle ATMP da varie angolazioni. È quanto sta facendo Fondazione Telethon che ha appena annunciato l’avvio di Broadening Expertise for YOung Researchers iN aDvanced Cell & Gene Therapies (BEYOND), un programma di formazione post-doc nell’ambito delle terapie avanzate, cofinanziato dalla Commissione europea con circa 6 milioni di euro nell’ambito del Marie Skłodowska-Curie Cofund, principale programma dell’Unione Europea per la formazione pre- e post-dottorato.
- Di: Redazione
La FDA apre le porte alla prima terapia genica per la sordità genetica
Lunsotogene parvec-cwha ha ottenuto l’approvazione accelerata sulla base dei risultati dello studio clinico CHORD e, grazie a un accordo con il governo statunitense, sarà distribuita gratuitamente
Ci sono notizie che fanno letteralmente drizzare le orecchie, come lo sbarco sul mercato (d’oltreoceano, per ora) di un trattamento specifico, destinato a coloro che sono affetti da forme genetiche di sordità. Nelle scorse settimane, infatti, la Food and Drug Administration (FDA) ha concesso l’approvazione a una terapia genica su cui la comunità scientifica si era intensamente confrontata grazie ai promettenti dati del trial nel quale essa è stata testata. Si tratta di lunsotogene parvec-cwha (nome commerciale: Otarmeni™) che, in appena due mesi dalla sottomissione della domanda di commercializzazione da parte di Regeneron Pharmaceuticals ha avuto l’ok dall’ente regolatorio statunitense e, secondo i termini di un accordo tra la casa farmaceutica produttrice e il governo, negli Stati Uniti sarà fornita ai pazienti gratuitamente.
- Di: Enrico Orzes
Dal genoma ai super check-up, addio all’apripista Craig Venter
Ha sempre voluto innovare, anche a costo di sfidare l’establishment, e ha cercato nel settore privato la libertà che la ricerca pubblica non era disposta a concedergli
Craig Venter è stato il primo uomo a leggere il proprio genoma (la sua sequenza completa è stata pubblicata nel 2007). Ha potuto studiare le proprie predisposizioni genetiche e sottoporsi ai test più avanzati per verificarne l’attendibilità nel mondo reale. Nel 2014 ha lanciato una company chiamata Human Longevity proprio per costruire ponti tra sequenze e diagnosi. In questo modo nel 2016 aveva identificato e sconfitto un tumore alla prostata, ma scienza e fortuna non sono bastate a salvarlo una seconda volta nel 2026. Quando il 29 aprile se n’è andato, non aveva realizzato tutto quello che avrebbe voluto, ma più che abbastanza per assicurarsi un posto nella storia e forse anche per farsi apprezzare da molti dei suoi vecchi rivali.
- Di: Anna Meldolesi
CAR-T in vivo nel mieloma multiplo: primi dati su sicurezza ed efficacia
Cinque pazienti sono stati trattati con un vettore ideato per ingegnerizzare i linfociti T direttamente nell’organismo. Ottenuti benefici significativi ma accompagnati da importanti eventi avversi
Il costo di una singola infusione di cellule CAR-T può superare i 300.000 euro per paziente. Dietro questa cifra c’è un complesso processo di produzione, che richiede infrastrutture specializzate e settimane di lavorazione. Negli ultimi anni si sta però affermando una strategia alternativa: ingegnerizzare i linfociti T direttamente nel corpo del paziente, sfruttando direttamente i meccanismi biologici che regolano l’attivazione e l’espansione dei linfociti T nell’organismo, anziché ricrearli in laboratorio. In uno studio clinico di fase I riportato a marzo sulle pagine di Nature Medicine, i ricercatori hanno dimostrato per la prima volta la fattibilità di questo approccio contro il mieloma refrattario, ottenendo benefici significativi – 3 remissioni complete e una parziale – in 4 pazienti su 5, accompagnati da effetti avversi transitori, ma di intensità elevata.
- Di: Erika Salvatori
Terapia genica per la Duchenne: al via un nuovo trial
Roche investe di nuovo sulla terapia genica per la distrofia muscolare di Duchenne, nel tentativo di riaprire il percorso regolatorio in Europa dopo il no del CHMP nel 2025
Dopo un momento difficile, la terapia genica delandistrogene moxeparvovec per la distrofia muscolare di Duchenne DMD) vede di nuovo la luce in fondo al tunnel. L’azienda farmaceutica Roche, che detiene i diritti del farmaco al di fuori degli Stati Uniti (dove è già commercializzato da Sarepta Therapeutics sotto il nome di Elevidys), avvierà un nuovo studio clinico globale di Fase III con l'intento di ampliare l'accesso dei pazienti in Europa. Nel 2025, infatti, il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dall’Agenzia europea per i medicinali (EMA) aveva espresso parere negativo in merito alla possibile autorizzazione della terapia genica e, nello stesso periodo, Sarepta aveva annunciato la sospensione temporanea di tutte le spedizioni e somministrazioni della terapia. Il nuovo trial servirà per raccogliere dati per supportare una nuova domanda di autorizzazione all’ente regolatorio europeo.
- Di: Redazione
Alti e bassi della medicina CRISPR secondo l’ultima analisi dell’IGI
L’Innovative Genomics Institute, fondato da Jennifer Doudna, torna a fare il punto sui trattamenti di editing in via di sperimentazione nel mondo per malattie genetiche e non solo
Fra i tagli alla ricerca dell’amministrazione Trump, la contrazione dei fondi di venture capital e le incertezze create dalle mutevoli politiche in ambiti confinanti, come i vaccini a RNA, l’ultimo anno è stato tutt’altro che tranquillo per le terapie basate sull’editing genomico. Ciò nonostante, i trial clinici hanno continuato a crescere e un paio di trattamenti si avvicinano alla commercializzazione. Inoltre il successo della prima terapia personalizzata sviluppata per un neonato con una malattia rara (Baby KJ) ha avviato un ripensamento regolatorio che promette di creare nuove opportunità. È questa l’ultima fotografia scattata dall’Innovative Genomics Institute, che monitora regolarmente progressi e prospettive della medicina CRISPR.
- Di: Anna Meldolesi
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retreAT 2024 - L'intervista a
Concetta Quintarelli
“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
retreAT 2024 - L'intervista a
Massimiliano Petrini
"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"
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