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Terapia Cellulare & Staminali
diabete di tipo 1, terapie avanzate

Un nuovo anticorpo monoclonale ma anche la ricerca scientifica sui versanti della terapia genica e cellulare: si aprono nuove frontiere di trattamento nella speranza di avvicinarsi ad una “cura” 

Dagli anni Novanta ad oggi il numero di persone con diabete nel mondo è passato da circa 200 milioni a oltre 830, una crescita spaventosa per una malattia cronica in grado di provocare danni di vario tipo - cecità, problematiche renali e cardiache - e che, indirettamente, è causa di milioni di decessi. In particolare, il diabete di tipo 1 è caratterizzato dall’attacco del sistema immunitario nei confronti delle cellule beta del pancreas: la distruzione di tali cellule, deputate alla produzione di insulina, porta ad un incremento della glicemia nel torrente ematico e alla necessità di assumere cronicamente l’ormone mancante. Immunoterapie e terapie avanzate stanno consentendo nuove ed efficaci opportunità di trattamento, l’obiettivo finale è anticipare la manifestazione della malattia.

Organoidi
organoidi, cuore

Al Centro Cardiologico Monzino si lavora su cuori in miniatura, ottenuti da cellule dei pazienti, per indagare la cardiotossicità dei farmaci e predire la risposta individuale ai trattamenti 

Fino a qualche anno fa la sola idea di disporre di un modello cellulare personalizzato in grado di anticipare la risposta ai farmaci di un singolo paziente sarebbe sembrata pura fantascienza. O, per meglio dire, era il sogno di chi ha seguito per lungo tempo le ricerche sulle malattie cardiovascolari, fra cui la cardiomiopatia aritmogena caratterizzata da un incrementato rischio di morte improvvisa. Oggi quel sogno è la realtà in cui operano persone come le dottoresse Elena Sommariva e Rosaria Santoro, dell’Unità dedicata alle Cardiomiopatie Ereditarie presso l’IRCCS Centro Cardiologico Monzino di Milano, che nei loro studi sulle patologie cardiache possono avvalersi di ORGANoro, una piattaforma cellulare basata sull’impiego degli organoidi cardiaci.

Regolatorio e accesso
terapia genica, malattie rare

CGTxchange e la ricerca di nuovi modelli per sostenere lo sviluppo di terapie avanzate clinicamente promettenti ma economicamente fragili

Negli ultimi anni, il settore delle terapie geniche e cellulari ha compiuto progressi scientifici straordinari, ma si trova oggi ad affrontare una fase di profonda ridefinizione economica e regolatoria, con notevoli differenze tra i diversi Paesi. Sempre più spesso, programmi di sviluppo destinati a malattie rare e ultra-rare vengono interrotti non per limiti clinici, bensì perché giudicati non sostenibili secondo i criteri tradizionali dell’industria farmaceutica. In questo scenario si inserisce la partnership tra l’American Society of Gene & Cell Therapy (ASGCT) e l’Orphan Therapeutics Accelerator (OTXL), che porterà alla creazione di CGTxchange, una piattaforma pensata per dare una nuova traiettoria a terapie avanzate accantonate pur in presenza di evidenze di beneficio per i pazienti.

CAR-T e Immunoterapia

Lo straordinario risultato, pubblicato sulla rivista Nature Medicine, è frutto di uno studio condotto dall’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù in collaborazione con l’Università di Erlangen

Si potrebbe affermare che le terapie a base di cellule CAR-T “continuano a sorprendere” con risultati di efficacia insperati nel contrasto a malattie per cui non c’erano alternative di cura o che richiedono un trattamento cronico. Ma chi lavora da anni sulle terapie avanzate punta proprio a tali traguardi poiché è consapevole di far parte di una rivoluzione copernicana. Risultati come quelli descritti pochi giorni fa sulla prestigiosa rivista scientifica Nature Medicine: sette bambini, su otto, affetti da gravi malattie autoimmuni refrattarie ai trattamenti hanno mostrato una remissione clinica completa (l’ottavo sta mostrando importanti e progressivi miglioramenti clinici).

Terapie approvate

AIFA approva la rimborsabilità nei pazienti con linfoma refrattari alla chemio-immunoterapia di prima linea o recidivati entro 12 mesi dal completamento della chemio-immunoterapia di prima linea 

Il percorso di cura di quanti sono colpiti da linfoma sta mutando ed evolvendo al passo delle nuove approvazioni concesse dalle Agenzie regolatorie alle terapie a base di cellule CAR-T. Infatti, man mano che i risultati degli studi clinici ne confermano l’efficacia e la sicurezza, queste innovative terapie - che oggi sono parte integrante del ventaglio di cure di linfomi, leucemie e mieloma - si spostano sempre più verso le prime linee in un’ottica di precocità di utilizzo guidata dal maggior beneficio del paziente. Ultimo in ordine di tempo a muoversi in tal direzione è lisocabtagene maraleucel (liso-cel), ora rimborsabile da parte del Servizio Sanitario Nazionale per pazienti refrattari alla terapia di prima linea o nei quali sia comparsa una recidiva entro 12 mesi dal completamento della chemio-immunoterapia di prima linea. Ne parliamo in occasione della Giornata Mondiale contro il Cancro che si celebra ogni 4 febbraio.

CAR-T e Immunoterapia
car-t, mieloma multipla

I risultati aggiornati dello studio clinico di Fase III CARTITUDE-4 supportano le raccomandazioni dell’Agenzia Europea per i Medicinali  

Il mieloma multiplo è un tumore ematopoietico che origina da una proliferazione incontrollata di plasmacellule ed è molto comune, specialmente nella popolazione anziana. La caratteristica principale delle forme tumorali più aggressive è insita proprio nella capacità di resistere all’effetto dei farmaci e a produrre recidive, peggiorando via via la prognosi dei malati. Dal 2021 sono state approvate in Europa due diverse terapie a base di cellule CAR-T per il trattamento delle forme recidivanti o refrattarie di mieloma multiplo e gli ultimi dati di efficacia a lungo termine per una di queste terapie, nello specifico ciltacabtagene autoleucel (cilta-cel), sono stati da poco pubblicati su The Lancet. Ne parliamo in occasione della Giornata Mondiale contro il Cancro che si celebra ogni 4 febbraio.

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OTA pone  le basi per la costruzione di un dialogo permanente tra le realtà coinvolte nella produzione sul territorio italiano e l’AIFA

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Concetta Quintarelli

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“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”

 

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"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"

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