Podcast e illustrazioni sulle terapie avanzate

Osservatorio Terapie Avanzate realizza e aggiorna costantemente le tabelle che riassumono lo stato di approvazione delle terapie avanzate in Europa e in Italia e le terapie avanzate rimborsate in Italia.

Le tabelle sono scaricabili gratuitamente e disponibili ai seguenti link:

News

CRISPR & Editing genetico
doudna, crispr

La scienziata ha ripercorso l'origine di CRISPR e ne ha disegnato il futuro, tra terapie, agricoltura, AI e la responsabilità di chi ha imparato, e insegnato al mondo, a riscrivere il DNA 

Per Osservatorio Terapie Avanzate CRISPR è stata la scoperta che ha reso concreta l'idea che le malattie genetiche potessero essere non solo raccontate, ma anche corrette. Per questo, essere seduti in platea all'Allianz MiCo di Milano, il 26 giugno scorso, ad ascoltare dal vivo Jennifer Doudna - la donna che quella scoperta l'ha fatta, insieme a Emmanuelle Charpentier, vincendo per questo il Premio Nobel per la Chimica nel 2020 - è stato davvero emozionante. Doudna è salita sul palco del WOMA Forum – Inspiring the WOrld of pharMA, in un panel intitolato alla ricerca come motore fondamentale del progresso. Doudna ha dialogato con Andrea Grignolio, professore di Storia della Medicina all'Università Vita-Salute San Raffaele, in una conversazione che ha attraversato vent'anni di scienza: dalle origini della scoperta alle sue applicazioni più recenti, dalle domande etiche più scomode fino all'incontro, ormai inevitabile, tra CRISPR e intelligenza artificiale. 

Terapie approvate

Si chiama Itvisma ed è indicata per il trattamento dell’atrofia muscolare spinale in pazienti adulti e pediatrici dai 2 anni di età in su, con una mutazione confermata nel gene SMN1 

Dopo l’approvazione statunitense di fine 2025 e il parere favorevole del CHMP dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) emesso lo scorso aprile, la notizia era attesa dall’intera comunità SMA. L’annuncio ufficiale è arrivato il 2 luglio: la Commissione europea (CE) ha approvato onasemnogene abeparvovec (nome commerciale Itvisma®) per il trattamento di bambini di due anni e più, adolescenti e adulti affetti da atrofia muscolare spinale 5q (SMA) con mutazione biallelica nel gene SMN1. Itvisma è la prima e unica terapia genica attualmente approvata nell’Unione Europea per una così ampia popolazione di persone con SMA. Questa nuova approvazione è l’ennesima rivoluzione terapeutica per l’atrofia muscolare spinale, poiché le due terapie geniche ora disponibili in Europa rispondono alle esigenze terapeutiche della comunità delle persone con SMA.  

Terapia Cellulare & Staminali

Si basa sulle cellule Treg ed è indicata nel trapianto di cellule staminali ematopoietiche da donatore per la ricostituzione ematopoietica e immunologica, e per migliorare la sopravvivenza libera da GvHD  

L’ultima terapia avanzata ad aver raggiunto il mercato statunitense ha riscosso interesse perché è basata sulle cellule T reg (Treg), oggetto dell’ultimo Premio Nobel per la Medicina assegnato agli scienziati Sakaguchi, Brunkow e Ramsdell. La settimana scorsa, infatti, la Food and Drug Administration (FDA) ha concesso il via libera a Tregzi™: un’immunoterapia progettata per l’utilizzo nel trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche compatibile con regime un preparatorio mieloablativo, e finalizzata alla ricostituzione ematopoietica e immunologica nonché al miglioramento della sopravvivenza libera da malattia da trapianto contro l’ospite cronica (GvHD), nel trattamento di adulti affetti da neoplasie ematologiche. 

Altre News
WOMA Forum

Da CRISPR con Jennifer Doudna all’intelligenza artificiale raccontata da Zack Kass: il WOMA Forum ha riunito scienza, industria, istituzioni e media per discutere il futuro delle Life Sciences 

C’è un momento in cui l’innovazione smette di essere una promessa e diventa realtà. È esattamente in quello spazio - tra ricerca scientifica, sviluppo tecnologico e applicazione clinica - che si è collocata la prima edizione di WOMA – Inspiring the WOrld of pharMA, forum internazionale dedicato a pharma, medtech, healthcare e life sciences, ospitato il 25 e 26 giugno all’Allianz MiCo di Milano e di cui Osservatorio Terapie Avanzate è stato media supporter. Con quasi mille partecipanti tra manager, clinici, ricercatori, istituzioni, aziende e media, l’evento ha provato a rispondere a una delle domande più urgenti per il settore salute: come fare in modo che le grandi innovazioni — dall'editing genetico all’intelligenza artificiale — si traducano in un accesso alle cure più rapido, equo e sostenibile?

CRISPR & Editing genetico
Epitope editing, trapianto cellule staminali

Gabriele Casirati (Boston): “La strategia consente di nasconderle all’azione dei trattamenti immunoterapici, permettendo un arricchimento in vivo del midollo osseo trapiantato”

Nel trapianto di cellule staminali ematopoietiche (autologo oppure allogenico) una fase critica è data dal condizionamento, che richiede l’uso di farmaci chemioterapici e/o protocolli di radioterapia allo scopo di liberare il midollo osseo dalla maggior quantità possibile di cellule malate, creando spazio alle nuove cellule progenitrici. Inoltre, il condizionamento svolge un netto effetto immunosoppressore, per superare le barriere immunitarie dell’ospite. Si tratta dunque di una fase “aggressiva”, che precede quella di ricostruzione di un midollo sano ma, come si può intuire, un organismo debilitato e sofferente può faticare a tollerarne i contraccolpi. Di recente sono stati sviluppati regimi di condizionamento ad intensità ridotta ma oggi si guarda soprattutto alle terapie avanzate, quale possibile leva per rendere più tollerabile ed efficace la fase di condizionamento.

CAR-T e Immunoterapia

Satri-cel è destinata a pazienti con cancro gastrico avanzato e della giunzione gastro-esofagea già sottoposti ad almeno due trattamenti. Un nuovo traguardo per le ATMP, ma al momento solo in oriente 

La notizia di una CAR-T per i tumori solidi era attesa da qualche tempo, c’era solo da capire chi avrebbe vinto la “gara” per sbarcare sul mercato. Aspettavamo di sapere quando e da dove sarebbe giunta e, come per altre forme di tecnologia, la Cina ha battuto tutti. Alcuni giorni fa, infatti, CARsgen Therapeutics, una società specializzata nello sviluppo di questi innovativi trattamenti, ha annunciato l’approvazione della domanda di autorizzazione all’immissione in commercio di satricabtagene autoleucel, il primo prodotto terapeutico a base di cellule CAR-T pensato per il trattamento dei tumori solidi - quelli avanzati dello stomaco e della giunzione gastro-esofagea. È un traguardo destinato a fare storia ma che, inevitabilmente, porta con sé alcuni dubbi.

Video

OTA Talk
in breve

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OTA pone  le basi per la costruzione di un dialogo permanente tra le realtà coinvolte nella produzione sul territorio italiano e l’AIFA

retreAT 2024 - L'intervista a
Concetta Quintarelli

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“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”

 

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Massimiliano Petrini

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"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"

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