Osservatorio Terapie Avanzate

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CRISPR: nuovi risultati per la Duchenne

L’editing genomico è in via di sviluppo preclinico per la DMD. Due recenti studi hanno aggiunto nuovi importanti tasselli.

I ricercatori della Duke University hanno dimostrato che un singolo trattamento di editing genomico con CRISPR può correggere la distrofia muscolare di Duchenne (DMD) in modo sicuro e stabile per più di un anno nei topi, nonostante ci siano state risposte immunitarie e modifiche non previste sul DNA. In un altro studio, firmato dai ricercatori della University of Texas Southwestern Medical Center, CRISPR è stato usato per correggere una mutazione caratteristica nella DMD, la delezione dell’esone 44, in modelli murini e in cellule umane.

: Di: Rachele Mazzaracca; , 03 Aprile 2019

Libertà di scienza e libertà di scelta all’epoca di CRISPR. Una riflessione con Gilberto Corbellini

Bioetica

Vietare o delegittimare? E quale ruolo per la comunicazione scientifica? Queste (ed altre) le domande aperte

Nel 1972 il biologo molecolare Paul Berg mise a punto il metodo per ottenere il DNA ricombinante. Il metodo grazie al quale oggi otteniamo in sicurezza, ad esempio, l’insulina per trattare il diabete e molti dei farmaci per il trattamento dell’emofilia. Allora però di DNA ricombinante si sapeva ben poco e in molti si preoccuparono dei potenziali risvolti di sicurezza della tecnologia. Berg voleva infatti inserire un DNA ricombinante, formato dal virus SV40 (del quale era nota la cancerogenicità) e da un batteriofago, in una cellula di Escherichia coli.

: Di: Ilaria Vacca; , 01 Aprile 2019

Cellule staminali e stampanti 3D per il trattamento delle malformazioni degli orecchi

Terapia Cellulare & Staminali

Orecchie 3d: sperimentata una nuova tecnica di ricostruzione del padiglione auricolare su bambini affetti da microtia

In Cina è stata sperimentata una nuova tecnica di ricostruzione del padiglione auricolare su bambini affetti da microtia

L’incrocio tra un’esigenza clinica ancora insoddisfatta come quella espressa dalla microtia, un settore della ricerca dalle potenzialità esplosive come quello delle cellule staminali e l’avanguardia di una tecnologia, che nel giro di pochi anni è uscita dai laboratori di ricerca e sta già trovando collocazione sugli scaffali dei negozi, come la stampa 3D non può sfornare nulla di meno di qualcosa di rivoluzionario. A dimostrarlo è un articolo apparso sulla rivista EbioMedicine, e pubblicato da un gruppo di ricercatori guidato da Guangdong Zhou dell’Università di Shanghai che ha trattato cinque piccoli pazienti affetti da microtia.

: Di: Enrico Orzes; , 01 Aprile 2019

Organoidi. Il primo mini-cervello umano creato in laboratorio

Organoidi

È stato in grado di collegarsi al midollo spinale di un modello animale e di trasmettere impulsi. Sarà utile per comprendere come si sviluppano patologie quali la schizofrenia e l’epilessia

La scienza in questi anni ha compiuto progressi tali da sconfinare nel campo della fantascienza. Basta pensare agli organoidi: aggregati di cellule spontaneamente organizzati secondo uno schema preciso e predeterminato e che finiscono per assumere una configurazione tridimensionale e assomigliare a degli organi in miniatura.

: Di: Enrico Orzes; , 01 Aprile 2019

Il futuro di CRISPR e dell’editing genomico passa per i laboratori del CIBIO di Trento

CRISPR & Editing genetico

La prof.ssa Cereseto racconta la scoperta di EvoCas9 e spiega come valorizzarla tra università e impresa

L’eco della sensazionale scoperta di CRISPR da parte di Jennifer Doudna ed Emmanuelle Charpentier si è espanso come un’onda d’urto investendo tutti i maggiori laboratori di biologia molecolare del pianeta ma è dal CIBIO, il Centro di Biologia Integrata dell'Università di Trento, che questa eco è stata captata e riflessa con maggior energia. Perché proprio all’interno dei laboratori di ricerca tra le Alpi Sud-Orientali è nata EvoCas9, una moderna ed efficace versione di Cas9, la proteina che nel sistema CRISPR ricopre il delicato compito di tagliare la doppia elica del DNA.

: Di: Enrico Orzes; , 27 Marzo 2019

Editing del genoma umano: un registro internazionale per la ricerca clinica

CRISPR & Editing genetico

La richiesta arriva dal comitato consultivo della World Health Organization sull’editing genomico, che si è riunito a Ginevra lo scorso 18 e 19 marzo.

“Rispettando il principio di trasparenza, una necessità urgente è quella di chiedere alla World Health Organization di creare un registro per la ricerca nel campo dell’editing del genoma umano, in modo tale che gli studi fatti utilizzando queste tecnologie vengano registrati in modo trasparente e accessibile da tutte le parti interessate.”