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CAR-T e Immunoterapia
virus oncolitici

AIFA ha autorizzato un trial di Fase I con PeptiCRAd-1, in combinazione con il farmaco inibitore del checkpoint immunitario pembrolizumab, in alcuni pazienti affetti da tumori solidi  

Un virus può costituire un fattore di rischio per lo sviluppo di tumori - è il caso del poliomavirus oppure del papillomavirus - ma, in certe condizioni, può trasformarsi in un’arma efficace e precisa da dirigere contro le cellule tumorali in rapida crescita. In queste situazioni si parla di “virus oncolitici”: organismi esistenti in natura o geneticamente modificati dalla mano dell’uomo, in grado di replicarsi selettivamente all’interno delle cellule tumorali e, di conseguenza, ucciderle senza danneggiare quelle sane. Una strategia terapeutica che abbiamo già avuto modo di illustrare su Osservatorio Terapie Avanzate qualche anno fa e che, nonostante alcuni rallentamenti, sta facendo passi avanti. Valo Therapeutics Oy, un’azienda biotecnologica finlandese specializzata nello sviluppo di virus oncolitici, ha avuto l’autorizzazione per avviare uno studio clinico di Fase I in Italia.

Altre News

Dare al Paese una nuova generazione di scienziati capaci di trasformare la ricerca in soluzioni reali: terapie più efficaci, più mirate, più sostenibili, e tecnologie trasferibili all’industria

Negli ultimi decenni, le conoscenze scientifiche e tecnologiche nell’ambito della biomedicina stanno crescendo ad una velocità incredibile che sembra inarrestabile. Ed è proprio questa velocità che rende sempre più difficile costruire un ecosistema nel quale si possano integrare le conoscenze, mettere in sinergia persone e competenze per trasformare il tutto in progresso scientifico con un reale impatto sulla società. L’obiettivo del dottorato nazionale STAT – Science and Technology of Advanced Therapies – è proprio quello di formare figure altamente specializzate in un nuovo panorama scientifico che unisce ricerca di eccellenza, clinica e industria. Ne abbiamo parlato con Raffaella Di Micco e Luigi Naldini dell’Istituto San Raffaele Telethon per la terapia genica (SR-Tiget) di Milano.

CRISPR & Editing genetico
CGD, editing

Per la prima volta verrà presentata una domanda di autorizzazione commerciale per una terapia che è stata sperimentata su due persone soltanto, un canadese e un americano

Non conosciamo il nome dell’adolescente di Vancouver che, un anno fa, è stato il primo al mondo a ricevere un trattamento basato su un approccio di correzione genetica simile al “trova e sostituisci di word” (Osservatorio Terapie Avanzate ne ha parlato qui). Sappiamo però che prima di diventare un paziente pioniere, per lui persino un comune raffreddore rappresentava una grave minaccia. L’inventore della tecnica detta “prime editing”, David Liu, ora lo definisce “in salute, stabile, dotato di un sistema immunitario funzionante”. Vederlo sulla neve, con ai piedi gli sci, nella foto pubblicata dai Canadian Institutes of Health, vale più di tante parole. I National Institutes of Health americani, dal canto loro, confermano che sta bene anche il secondo paziente trattato.

Terapie approvate
car-t, Carvykti

L’ultima CAR-T, in ordine di tempo, a disposizione dei pazienti affetti da mieloma multiplo in recidiva o resistente alle terapie, precedentemente autorizzata in classe C, sarà ora a carico del SSN

Periodicamente il Consiglio di Amministrazione dell’Agenzia Italiana per il Farmaco (AIFA) si riunisce per valutare le condizioni di accesso e di eventuale rimborso per i nuovi farmaci giunti sul mercato. Le terapie avanzate sono da tempo protagoniste di tali riunioni, nell’ultima delle quali è stato concesso il via libera alla rimborsabilità a 6 farmaci, tra cui ciltacabtagene autoleucel (cilta-cel, nome commerciale: Carvykti), un trattamento a base di cellule CAR-T destinato al trattamento del mieloma multiplo. Commercializzata da Janssen-Cilag International, cilta-cel era stata approvata nel 2022 dalla Commissione Europea e autorizzata in Italia a marzo 2025 ma in classe di rimborsabilità C (ovvero a carico del paziente). Adesso la situazione è mutata, a completo vantaggio dei pazienti.

CAR-T e Immunoterapia
car-t, alzheimer

Dopo i successi clinici nei tumori del sangue e i risultati nelle malattie autoimmuni, i dati sui modelli animali suggeriscono un ampliamento degli orizzonti alle malattie neurodegenerative

A quindici anni dalle prime somministrazione e oltre otto dalle prime autorizzazioni all’immissione in commercio, le CAR-T hanno riscritto la prognosi di alcune neoplasie ematologiche refrattarie. Dal 2017 migliaia di pazienti con specifici tumori del sangue sono stati trattati con queste innovative terapie, ottenendo tassi di remissione completa fino al 50% dei casi. Oggi la piattaforma si sta estendendo oltre l’oncologia, coinvolgendo malattie autoimmuni, cardiovascolari e, più recentemente, neurodegenerative. In questo contesto si inserisce il lavoro di un team di ricerca internazionale, da poco pubblicato su PNAS, che descrive una terapia CAR-T diretta contro l’amiloide-beta nell’Alzheimer. I risultati, per ora limitati ai modelli animali, mostrano una riduzione di placche e della neuroinfiammazione.

CRISPR & Editing genetico
crispr, emoglobinopatie

La terapia basata sull’editing mostra risultati promettenti anche nei bambini con anemia falciforme e beta-talassemia, aprendo la strada alle richieste di approvazione per questa fascia d’età  

I primi dati clinici sull’impiego di exagamglogene autotemcel (Casgevy) - terapia già approvata nei pazienti con emoglobinopatie ereditarie dai 12 anni in su - nei bambini tra 5 e 11 anni rappresentano un passaggio cruciale nell’evoluzione di questa innovativa terapia. Presentati al congresso della American Society of Hematology (ASH) a dicembre 2025, i risultati confermano che l’editing genomico basato su Crispr-Cas9 può offrire benefici clinici rilevanti anche in età pediatrica. L’azienda sviluppatrice, Vertex Pharmaceuticals, ha annunciato l’intenzione di avviare le richieste di approvazione agli enti regolatori per questa fascia di età nel primo semestre 2026. 

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OTA Talk
in breve

Osservatorio Terapie Avanzate - Video

OTA pone  le basi per la costruzione di un dialogo permanente tra le realtà coinvolte nella produzione sul territorio italiano e l’AIFA

retreAT 2024 - L'intervista a
Concetta Quintarelli

Osservatorio Terapie Avanzate - Video

“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”

 

retreAT 2024 - L'intervista a
Massimiliano Petrini

Osservatorio Terapie Avanzate - Video

"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"

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