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Terapia Genica
Centro Nazionale RNA & Gene Therapy

Dall'evento conclusivo del 2 aprile emerge un ecosistema maturo: CAR-T con risultati storici nel neuroblastoma, terapie geniche per malattie rare, piattaforme GMP operative e oltre 30 brevetti

Lo scorso 2 aprile, presso l'Auditorium Valerio Nobili dell'Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma, si è tenuto l'evento "Il futuro è adesso: dai traguardi raggiunti ai nuovi orizzonti con i farmaci a RNA e la terapia genica", che ha sancito la conclusione della fase PNRR del Centro Nazionale per lo Sviluppo di Terapia Genica e Farmaci con Tecnologia a RNA (ne abbiamo parlato qui e qui) e l'avvio di una nuova stagione strategica per la ricerca biomedica italiana. Durante la giornata sono stati presentati i risultati ottenuti grazie agli ingenti investimenti pubblici nel settore. Il Centro entra ora in una fase di consolidamento con fondi fino al 2030.

Terapia Genica

Permane il ricordo della sua passione scientifica, della capacità visionaria e del coraggio nel dare uno sbocco a ricerche innovative, definendo un modello per lo sviluppo delle terapie avanzate   

Il prologo dell’Enrico V di William Shakespeare si apre con l’invocazione di una “Musa di fuoco” che ispiri la narrazione, elevandola “al più fulgido cielo dell’immaginazione”. Di frequente nella letteratura si avverte il bisogno di qualcuno che guidi la penna verso il componimento di versi sublimi e la stessa urgenza si ritrova in ambiti tecnologici e scientifici: personaggi come Steve Jobs o Elon Musk sono considerati visionari, specie dalle nuove generazioni di ingegneri e ricercatori. Tuttavia, vi sono figure che non impongono la loro visione agli altri, bensì la condividono coinvolgendo quelli intorno a loro in un’opera di squadra che non si concretizza in un marchio di prestigio ma diventa una vocazione. Essi sanno tirare fuori il meglio dalle persone, rendendole parte integrante di un progetto e facendolo sentire come proprio anche agli altri. Claudio Bordignon era un genio di questa pasta.  

Recensioni libri
Perché moriamo, Venki Ramakrishnan

Il Premio Nobel Venki Ramakrishnan racconta, dal punto di vista molecolare e biochimico, il processo di invecchiamento e tocca il tema della ricerca dell’immortalità. Con un tocco di filosofia  

Perché moriamo? La domanda dovrebbe essere di per sé un incentivo sufficiente ad acquistare il nuovo libro di Venki Ramakrishnan, chimico e biologo che, nel 2009, si è aggiudicato il Premio Nobel per le sue scoperte sulla funzione e il ruolo del ribosoma. Un lungo cammino di studio che lo scienziato di origini indiane ha riassunto nel libro "La macchina del gene", pubblicato da Adelphi nel 2021. La stessa casa editrice ha deciso di dare alle stampe anche il suo secondo saggio "Perché moriamo? La nuova scienza dell’invecchiamento e la ricerca dell’immortalità",  un’indagine accurata sui processi che determinano l’invecchiamento dell’organismo e al contempo un viaggio verso la ricerca dell’immortalità che trova nella cellula il suo simbolo di maggiore forza. Riconoscendo nelle terapie avanzate il futuro da inseguire.

Terapia Cellulare & Staminali
staminali

L’inchiesta sulle pseudo-terapie a domicilio torna in prima serata con l'intervento dell’Agenzia Italiana del Farmaco. Il documento pubblicato dall'ente regolatore risuona quanto OTA scriveva già nel 2022 

Dopo l'inchiesta di PresaDiretta andata in onda il 1° marzo scorso - che aveva documentato il presunto traffico di pseudo-terapie a base di cellule staminali somministrate direttamente nelle abitazioni dei pazienti — e dopo che il caso era approdato in Parlamento con un'interrogazione presentata dall'On. Ilenia Malavasi il 5 marzo, il programma di Rai 3 è tornato domenica sera sull'argomento, approfondendo ulteriormente un fenomeno che non accenna a fermarsi. Nella nuova puntata è intervenuta anche l'Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA): Robert Nisticò, che per AIFA ha il compito di presidiare proprio questi temi, ha sottolineato come in mezzo a tanto rumore di fondo ci sia un bisogno urgente di informazione corretta e affidabile. Da anni Osservatorio Terapie Avanzate è uno dei punti di riferimento per chi cerca orientamento su questi temi, essendo nato per diffondere un’informazione accurata, corretta e aggiornata sulle terapie avanzate, incluse quelle a base di cellule staminali. 

Regolatorio e accesso
n-of-1

Età, comorbilità, genetica e stile di vita: siamo tutti diversi e questo si riflette nella risposta ai trattamenti farmacologici. Negli studi n-of-1 la ricerca clinica parte dal singolo paziente 

Per decenni gli studi clinici randomizzati e controllati (RCT) hanno rappresentato – e continuano a rappresentare – il pilastro della medicina basata sull’evidenza (la cosiddetta evidence-based). Ma cosa succede quando il “paziente medio” non esiste? Quando la malattia è così rara da colpire una sola persona, o quando la terapia deve essere costruita su misura, gene per gene, mutazione per mutazione? Una domanda a cui cerca di rispondere l’editoriale di Andrea Pession dal titolo “One swallow makes a summer: clinical trials that enroll only one participant (n-of-1 trials)”, pubblicato su Journal of Innate Metabolism, e dedicato agli studi clinici n-of-1. Una riflessione che si inserisce perfettamente nel dibattito sulla medicina di precisione. 

Regolatorio e accesso
trial clinici, terapie avanzate

Un’analisi dei trial clinici più recenti nel settore degli ATMP conferma il grande potenziale di questi trattamenti e indica come migliorare qualità, durata e trasparenza degli studi  

Nell’ultimo decennio, l’interesse verso le terapie avanzate è cresciuto in modo esponenziale: attualmente sono in via di sviluppo oltre 4mila strategie sperimentali - basate su terapie geniche, cellulari o a RNA - e sono in corso oltre 2mila studi clinici nel mondo (dati Landscape Report Q3 2025 ASGCT). Parallelamente, l’aumento della disponibilità di terapie innovative, incluse soluzioni per il trattamento di patologie pediatriche, ha alimentato forti aspettative di progresso clinico. Per questo, è necessario che i trial siano disegnati e realizzati nel miglior modo possibile. Una recente revisione della letteratura, pubblicata su Molecular Therapy Advances, ha analizzato, per la prima volta, il disegno degli studi clinici sulle terapie avanzate condotti dal 2022 al 2024, valutandone la qualità e mettendo in luce criticità utili per rendere i futuri trial più omogenei e robusti.

Video

OTA Talk
in breve

Osservatorio Terapie Avanzate - Video

OTA pone  le basi per la costruzione di un dialogo permanente tra le realtà coinvolte nella produzione sul territorio italiano e l’AIFA

retreAT 2024 - L'intervista a
Concetta Quintarelli

Osservatorio Terapie Avanzate - Video

“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”

 

retreAT 2024 - L'intervista a
Massimiliano Petrini

Osservatorio Terapie Avanzate - Video

"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"

Con il contributo incondizionato di

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