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News
Come la medicina di precisione sta cambiando l’approccio alla malattia
Il dossier AIFA “Dalle terapie a taglia unica alle cure su misura” analizza i punti cardine della rivoluzione dei farmaci di precisione, con un occhio di riguardo alla popolazione anziana
Dialogando di medicina di precisione si traccia sovente il paragone con l’universo della sartoria, descrivendo farmaci mirati e terapie avanzate come abiti cuciti su misura, anziché indumenti disponibili in varie taglie nei negozi. Ma quante persone sono entrate nella bottega di un sarto per farsi fare un vestito e conoscono la differenza tra un prodotto nato intorno alle proprie misure e uno che vi si adatti bene? In fondo le boutique vendono abiti firmati dentro cui il cliente può sentirsi bello come un divo di Hollywood e vedere esaltata la propria fisicità. A quale scopo, dunque, cercare un abito su misura che ottenga lo stesso risultato, magari a un costo più elevato?
- Di: Enrico Orzes
Una CAR-T per tre rare malattie autoimmuni
Una donna affetta da tre patologie in forma grave è andata in remissione completa grazie alla somministrazione di un trattamento sperimentale a base di cellule CAR-T
Una rondine non fa primavera ma rimane pur sempre il primo indizio di un cambiamento. In medicina alcuni casi clinici, singolari per patogenesi o per il profilo di malattia, fungono da “spie di segnalazione” inducendo medici e ricercatori a far ricorso a trattamenti che - in caso di successo - potrebbero cambiare l’approccio al problema. Un esempio di questo genere è stato riportato ad inizio aprile sulla rivista Med: la protagonista, una donna di 47 anni affetta da ben tre malattie autoimmuni refrattarie a più farmaci, ha ricevuto una singola infusione di una CAR-T sperimentale e nel giro di un mese è andata in remissione, confermando le potenzialità di questa strategia proprio nel campo delle patologie autoimmuni.
- Di: Enrico Orzes
Organi su chip: studiare le cellule circumnavigando la Luna
Con Artemis II, il progetto AVATAR indaga l’impatto dello spazio profondo sulla salute, con implicazioni per missioni future e applicazioni mediche sulla Terra
Tornare a viaggiare intorno alla Luna ha tenuto tutti con il fiato sospeso e lo sguardo all’insù: lo scorso primo aprile, alle 18:35 EST, la missione Artemis II è stata lanciata con successo da Cape Canaveral. I quattro astronauti della NASA si sono spinti oltre i confini finora raggiunti dalle missioni umane, superando il programma Apollo. Ma arrivare così lontano non significa solo esplorare: l’obiettivo è costruire una presenza sostenibile sul nostro satellite e fare ricerca scientifica. Infatti, la missione sarà fondamentale per studiare come il viaggio nello spazio profondo influisca sulla salute umana. Come spiegato in un articolo su Nature, tra i progetti chiave c’è AVATAR, che analizzerà la risposta delle cellule degli astronauti a condizioni estreme, utilizzando tecnologie innovative.
- Di: Roberta Altobelli
Terapie a base di iPSC approvate in Giappone, tra entusiasmo e cautela
A quasi vent'anni dalla scoperta delle cellule staminali pluripotenti indotte, il Giappone autorizza le prime due terapie derivate da iPSC per l'insufficienza cardiaca e il Parkinson, ma restano dubbi
A febbraio 2026, il Ministero della Salute, del Lavoro e del Welfare giapponese ha raggiunto un traguardo che molti ricercatori attendevano da tempo: l'approvazione condizionale delle prime terapie al mondo basate su cellule staminali pluripotenti indotte (iPSC). Le due terapie — ReHeart, per l'insufficienza cardiaca grave, e Amchepry, per la malattia di Parkinson — rappresentano la prima transizione commerciale delle iPSC dalla ricerca di laboratorio alla pratica clinica. Il risultato è stato commentato con entusiasmo, ma anche con preoccupazione, dalla comunità scientifica internazionale, come documentato in due recenti articoli su Nature e su Science. Un traguardo epocale della medicina rigenerativa, che tuttavia non è esente da polemiche scientifiche, in primis sul fatto che questa tecnologia non sia ancora pronta per l’uso su larga scala.
- Di: Rachele Mazzaracca
Elaborare sistemi per potenziare la manifattura delle terapie avanzate
A Roma un momento di confronto tra rappresentanti delle aziende, del mondo della ricerca e del settore regolatorio per individuare le direttive con cui ridurre i rischi e incrementare la produttività
La valutazione del rischio è una costante del lavoro di medici e biologi ma, quando si affronta il tema della produzione delle terapie avanzate, diventa l’elemento portante di una costruzione a più piani. Le terapie avanzate (o ATMP) non sono alternative ai farmaci tradizionali, semmai si integrano con essi; hanno un’efficacia elevata derivante da una maggior specificità d’azione, con un complesso iter produttivo che inizia fin dalle prime fasi della ricerca e che spesso si basa sulla manipolazione di cellule del paziente - perciò si dice che “il prodotto è il processo”. Innovazione e sostenibilità nella produzione sono i pilastri di discussione sulle ATMP e sono stati al centro di un incontro, promosso da Cytiva e svoltosi a marzo nel cuore di Roma, a cui hanno partecipato ricercatori nel campo delle biotecnologie, esperti della sfera regolatoria e rappresentanti del mondo di un’industria che sta rivoluzionando i metodi con cui nascono le terapie.
- Di: Enrico Orzes
L’immunoterapia che verrà: i linfociti T gamma-delta
I linfociti T gamma-delta sono un ponte tra l’immunità innata e quella adattativa e possono costituire una prospettiva alternativa alle CAR-T nella lotta al cancro
L’immunoterapia è un filone d’oro ancora nel pieno dell’attività, come dimostrano le scoperte degli ultimi anni e lo sviluppo di terapie - ad esempio, le CAR-T o gli anticorpi monoclonali - che hanno rivoluzionato i modelli di cura di patologie dai ridotti margini di speranza. Ma la rivoluzione immunologica è stata possibile grazie all’esplosione tecnologica che ha consentito di modificare alcune componenti del sistema immunitario e di riprogrammarle per attaccare il cancro. Al contempo, gli scienziati hanno rivolto uno sguardo più attento e profondo alle entità di cui è composto il sistema immunitario osservando come dietro termini quali “linfociti T” si nascondano popolazioni cellulari dalle caratteristiche tra loro diverse. È il caso dei linfociti T gamma-delta.
- Di: Enrico Orze
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OTA pone le basi per la costruzione di un dialogo permanente tra le realtà coinvolte nella produzione sul territorio italiano e l’AIFA
retreAT 2024 - L'intervista a
Concetta Quintarelli
“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
retreAT 2024 - L'intervista a
Massimiliano Petrini
"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"
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