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La sfida del 2025? Combinare l’intelligenza artificiale con CRISPR

Digital Health

Dopo un 2024 all’insegna dell’IA, la pioniera dell’editing genetico Jennifer Doudna si aspetta grandi cose dall’incontro tra due delle tecnologie più celebrate del momento

L’intelligenza artificiale è ovunque e fa di tutto, in aree che spaziano dallo studio allo svago. L’entusiasmo per questa frontiera sconfina fatalmente nel sensazionalismo, perciò può diventare difficile capire quanto c’è di realistico e quanto di esagerato nelle aspettative che nutriamo. Ma l’impatto sulla ricerca scientifica si è già fatto sentire forte e chiaro a Stoccolma, con due dei Nobel assegnati nel 2024: quello per la fisica andato alle reti neurali artificiali e quello per la chimica dedicato alla previsione delle strutture proteiche. E ora, nel numero speciale di Wired dedicato al nuovo anno, è la pioniera dell’editing genetico Jennifer Doudna a illustrarne il potenziale nel suo campo. AI + CRISPR = nuove cure?

: Di: Anna Meldolesi; , 13 Gennaio 2025

CAR-T per malattie autoimmuni, primo trattamento italiano su paziente adulta

CAR-T e Immunoterapia

La donna, affetta da sclerodermia, partecipa a un trial condotto al Policlinico Gemelli di Roma con i “superlinfociti” prodotti presso l’Officina Farmaceutica dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù

Un nuovo anno di lotta alle malattie autoimmuni e reumatologiche comincia nel segno delle terapie a base di cellule CAR-T con la notizia del trattamento della prima paziente adulta all’interno di uno studio clinico - denominato CATARSIS - promosso dall’IRCCS Fondazione Policlinico Gemelli, in collaborazione con l’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma. Ritorna ancora una volta in primo piano la concretezza dell’approccio con CAR-T contro malattie autoimmuni come il lupus eritematoso sistemico (LES), sclerosi sistemica, dermatomiosite/polimiosite e vasculiti ANCA-associate, patologie spesso refrattarie ai trattamenti convenzionali e che danneggiano in profondità la salute e la qualità di vita di chi ne sia affetto.

: Di: Enrico Orzes; , 10 Gennaio 2025

CRISPR: nuovi dati a lungo termine per exa-cel

CRISPR & Editing genomico

Presentati i risultati di follow-up della terapia basata su Crispr-Cas9 per il trattamento di anemia falciforme e beta-talassemia trasfusione-dipendente

Durante l’ultimo meeting annuale dell’American Society of Hematology (ASH), che si è tenuto in California dal 7 al 10 dicembre 2024, sono stati presentati i dati a lungo termine relativi a exagamglogene autotemcel (exa-cel, nome commerciale Casgevy), la prima terapia basata su CRISPR – e per ora l’unica – ad aver tagliato il traguardo dell’approvazione in diversi Paesi del mondo. Exa-cel è un trattamento che prevede l’uso dell’editing genomico per trattare l’anemia falciforme grave e la beta-talassemia trasfusione dipendente, inducendo la produzione di emoglobina fetale (HbF). Durante il meeting ASH, Vertex Pharmaceuticals - biotech produttrice di exa-cel - ha portato all’attenzione i dati di follow-up a lungo termine dei pazienti, che dimostrano benefici clinici duraturi.

: Di: Rachele Mazzaracca; , 10 Gennaio 2025

Una ChatGPT a base di chimica per progettare nuovi farmaci

Digital Health

Un modello di intelligenza artificiale basato sul deep learning è stato addestrato per progettare molecole terapeutiche in grado di legare simultaneamente due proteine bersaglio

Come ormai noto a tutti l'intelligenza artificiale (AI) impara a scrivere testi ricevendo in input una sequenza di parole o combinazioni linguistiche, ora, con un processo analogo, può anche imparare a progettare composti chimici. È il caso del modello di AI sviluppato all’università di Bonn (Germania), una sorta di “ChatGPT per molecole”, che offre ai ricercatori la possibilità di pensare fuori dagli schemi e ideare strutture chimiche innovative. La sua specialità è generare molecole che possono legare due bersagli, anziché uno solo come avviene nella maggior parte dei composti tradizionali. Questa caratteristica apre nuove prospettive terapeutiche, consentendo di influenzare diversi processi intracellulari con un’unica molecola. Lo studio è stato pubblicato su Cell Reports Physical Science.