Osservatorio Terapie Avanzate

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Malattie rare: un volano per le terapie avanzate

Terapia Genica

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In occasione della Giornata Mondiale per le Malattie Rare, che quest’anno cade il 28 febbraio, OTA vuole raccontare la storia delle terapie avanzate che nascono proprio per queste malattie

Negli ultimi decenni, il progresso della medicina ha aperto nuove prospettive grazie alle terapie avanzate, come la terapia genica, cellulare e l'editing genomico. Al centro di questa rivoluzione si trovano le malattie rare, che hanno rappresentato un vero e proprio banco di prova per sperimentare e affinare queste tecnologie, oggi sempre più promettenti anche per il trattamento di patologie più comuni. Infatti, le conoscenze acquisite, le tecnologie affinate e le piattaforme sviluppate per le malattie rare stanno accelerando l'innovazione in ambiti che riguardano milioni di persone: una rivoluzione partita da pochi ma che si spera arrivi a molti. Osservatorio Terapie Avanzate prova a raccontare la storia - incompleta - delle terapie avanzate, per dare una panoramica del contributo che le malattie rare hanno dato al raggiungimento dei traguardi di questo campo.

: Di: Rachele Mazzaracca; , 28 Febbraio 2025

Terapie avanzate: un settore in crisi?

Regolatorio e accesso

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Due recenti eventi sottolineano le difficoltà: sospesa la commercializzazione di una terapia genica per l’emofilia B e svalutata una biotech dedicata alle terapie geniche per le malattie rare

Negli ultimi anni, le terapie avanzate – in particolare quelle basate sulla terapia genica – hanno rappresentato una delle frontiere più promettenti della medicina, offrendo speranze concrete per la cura di malattie genetiche rare e patologie croniche complesse. Tuttavia, recenti sviluppi nel settore hanno sollevato preoccupazioni sulla sostenibilità di questi trattamenti, mettendo in discussione il modello economico e regolatorio su cui si basa l’industria farmaceutica. Due eventi emblematici, la sospensione dello sviluppo e della commercializzazione della terapia per l’emofilia B fidanacogene elaparvovec (nome commerciale Beqvez negli Stati Uniti e Durveqtix in Europa) da parte di Pfizer e la cessione – con una drastica svalutazione – della biotech bluebird bio a fondi statunitensi, evidenziano la fragilità del settore e sollevano ulteriori interrogativi sulle prospettive del mercato delle terapie avanzate.

: Di: Rachele Mazzaracca; , 26 Febbraio 2025

Nuove strategie terapeutiche in sperimentazione per il melanoma

RNA Therapies

Le terapie emergenti per il melanoma avanzano tra vaccini a mRNA, TILS e combinazioni innovative. Approcci che potrebbero cambiare il panorama terapeutico nei prossimi anni

Le terapie contro il melanoma stanno attraversando una fase di profondo rinnovamento grazie a strategie innovative che mirano a potenziare la risposta immunitaria, dalla sperimentazione di un vaccino a mRNA all’uso di linfociti infiltranti il tumore (TIL), fino alle combinazioni con virus oncolitici. Abbiamo intervistato il dottor Paolo Ascierto - direttore dell'Unità di Oncologia dell'Istituto Nazionale Tumori Fondazione Pascale di Napoli e figura di riferimento internazionale nel campo dell'immunoterapia oncologica – che ci ha illustrato lo stato dell’arte degli studi clinici in corso e le sfide future. Le terapie emergenti potrebbero trasformare radicalmente il trattamento del melanoma nei prossimi anni, ma restano aperte questioni delicate legate all’accessibilità e alla sostenibilità di questi approcci.

: Di: Michela Moretti; , 26 Febbraio 2025

CAR-T: il record di più lunga remissione dal cancro è di 19 anni

CAR-T e Immunoterapia

Una bambina affetta da neuroblastoma, resistente alle terapie standard, trattata con cellule CAR-T nel 2006 è, oggi, una donna di 23 anni libera dalla malattia

Il suo nome non è stato diffuso ma lei è già la nuova icona delle terapie a base di cellule CAR-T, come lo è Emily Whitehead (abbiamo raccontato la sua storia nel podcast “Reshape – un viaggio nella medicina del futuro") o come lo è stato, prima di lei, Linda Taylor per i linfociti infiltranti il tumore che Steven Rosenberg sperimentò tra gli anni Settanta e Ottanta iniziando a disegnare il futuro dei trattamenti immunoterapici. Infatti, la bambina di 4 anni affetta da un neuroblastoma particolarmente resistente alle terapie convenzionali e trattata con le CAR-T in uno studio clinico di Fase I è oggi una donna di 23 anni guarita dalla malattia. Il suo caso di remissione - la più duratura dopo un trattamento di questo genere - è stato riportato pochi giorni fa sulla rivista Nature Medicine.